Gene & Cell Editing

Akamai Technologies พุ่งขึ้น 21.3% ในการซื้อขายก่อนเปิดตลาด หลังจากประกาศข้อตกลงให้บริการคลาวด์ระยะเวลาเจ็ดปีมูลค่า 1.16 หมื่นล้านดอลลาร์จากบริษัท AI อย่าง Anthropic โดยออกแบบมาเพื่อรองรับความต้องการใช้งาน CPU ที่เพิ่มขึ้นของ Anthropic บนโครงสร้างพื้นฐานแบบกระจายของ Akamai Cloud ดีลดังกล่าวมีเงื่อนไขที่เปิดทางให้ความร่วมมือขยายเพิ่มได้อีกไม่เกิน 9 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งอาจทำให้มูลค่าข้อตกลงรวมอยู่ที่ประมาณ 2 หมื่นล้านดอลลาร์ และ Akamai ยังเปิดเผยข้อตกลงจัดหาฮาร์ดแวร์กับ Lenovo และผู้ผลิตตามสัญญาที่ได้รับอนุญาตอย่าง Jabil เพื่อจัดหาชิ้นส่วนหน่วยความจำมูลค่าประมาณ 1.7 พันล้านดอลลาร์ People Incorporated เพิ่มขึ้น 6.5% ในการซื้อขายก่อนเปิดตลาด หลังจาก The Wall Street Journal รายงานว่า MGM Resorts International กำลังพิจารณาที่จะยื่นข้อเสนอเข้าซื้อกิจการกลุ่มสื่อของ Barry Diller โดยข้อเสนออาจออกมาภายในไม่กี่วัน เพียงหนึ่งวันหลังจากที่ People Incorporated ถอนข้อเสนอซื้อหุ้นที่เหลือของ MGM ในตลาดด้วยเงินสดในราคาหุ้นละ 48.30 ดอลลาร์ Select Water Solutions เพิ่มขึ้น 5.5% หลังจากประกาศข้อตกลงขั้นสุดท้ายในการเข้าซื้อ Pilot Water Solutions ในราคา 700 ล้านดอลลาร์ บวกสิ่งตอบแทนที่อาจเกิดขึ้นได้อีกไม่เกิน 15 ล้านดอลลาร์ โดยธุรกรรมประกอบด้วยเงินสด 600 ล้านดอลลาร์ และหุ้นสามัญประเภท A มูลค่า 100 ล้านดอลลาร์ Prime Medicine ไต่ขึ้น 11.7% ในการซื้อขายหลังเวลาทำการ แตะ 3.49 ดอลลาร์ หลังจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐฯ อนุมัติคำขอ Investigational New Drug สำหรับ PM647 ซึ่งเป็น Prime Editor ชนิด in vivo ที่อยู่ระหว่างการทดลอง ออกแบบมาเพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ E342K ในยีน SERPINA1 ซึ่งเป็นสาเหตุรากของภาวะพร่องอัลฟา-1 แอนติทริปซิน ปูทางสู่การทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2 ในมนุษย์เป็นครั้งแรกของโลก ในด้านลบ Comcast ลดลง 1.6% ในการซื้อขายก่อนเปิดตลาด แตะ 21.77 ดอลลาร์ หลังจาก KeyBanc ปรับลดอันดับหุ้นเป็น Underweight จาก Sector Weight พร้อมราคาเป้าหมาย 18 ดอลลาร์ ขณะที่ Twilio ลดลง 3.7% หลังจาก HSBC ปรับลดอันดับเป็น Reduce จาก Hold พร้อมราคาเป้าหมาย 211 ดอลลาร์ Zscaler ลดลง 3.6% หลังจากแต่งตั้ง Ross Tackett เป็นประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายรายได้ มีผลตั้งแต่วันที่ 1 ตุลาคม แทน Mike Rich และ Scholastic ดิ่งลง 11% หลังจากรายงานผลประกอบการไตรมาสแรกของปีงบประมาณ 2027 ที่ต่ำกว่าคาด โดยรายได้ลดลง 3.9% เมื่อเทียบปีต่อปี อยู่ที่ 216.8 ล้านดอลลาร์ และขาดทุนต่อหุ้นปรับปรุงอยู่ที่ 3.63 ดอลลาร์

หุ้น Prime Medicine พุ่งขึ้น 8% เมื่อวันศุกร์ หลังจากองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ หรือ FDA อนุมัติคำขอ IND สำหรับ PM647 ซึ่งเป็นยาบำบัดแก้ไขยีนแบบทดลองสำหรับโรคขาดอัลฟา-1 แอนติทริปซิน การอนุมัติดังกล่าวเปิดทางให้ Prime Medicine เริ่มการทดลองระยะที่ 1/2 เพื่อประเมิน PM647 ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคทางพันธุกรรมนี้ โดยคาดว่าจะมีข้อมูลทางคลินิกเบื้องต้นในปี 2570 PM647 ถูกออกแบบมาเพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่เป็นสาเหตุของโรคขาดอัลฟา-1 แอนติทริปซิน และ Prime Medicine กล่าวว่าการรักษานี้อาจช่วยฟื้นฟูโปรตีนให้กลับสู่ภาวะปกติ และอาจช่วยรักษาปัญหาที่เกิดกับทั้งปอดและตับซึ่งเกิดจากโรคนี้

บริษัท REGENXBIO Inc. ประกาศข้อมูลติดตามผลระยะยาวสามปีในเชิงบวกจากการศึกษาระยะที่ 2 ALTITUDE ของซูราบจีน ลอมพาร์โวเวก ซึ่งอยู่ในระหว่างการวิจัย หรือที่รู้จักในชื่อซูราเวก หรือ ABBV-RGX-314 ในโรคจอประสาทตาเสื่อมจากเบาหวานชนิดไม่ proliferative โดยใช้การนำส่งผ่าน suprachoroidal ซึ่งนำเสนอในงานประชุมวิทยาศาสตร์ประจำปีครั้งที่ 59 ของสมาคมจอประสาทตาในลอสแอนเจลิส ในข้อมูล ณ วันที่ 17 สิงหาคม 2026 ผู้เข้าร่วมทั้งหมดในระดับขนาดยา 3 ที่มีกำหนดติดตามผลครบสามปี ร้อยละ 60 หรือ 6 ใน 10 ราย มีการปรับปรุงมากกว่า 2 ขั้นบนมาตรวัดความรุนแรงของโรคจอประสาทตาเสื่อมจากเบาหวาน โดยไม่ต้องรับการรักษาเพิ่มเติมสำหรับโรคจอประสาทตาเสื่อมจากเบาหวาน และผู้เข้าร่วมเหล่านี้ไม่มีเหตุการณ์ที่คุกคามต่อการมองเห็น นอกจากนี้ ผู้เข้าร่วมส่วนใหญ่ 3 ใน 4 ราย ที่มีการปรับปรุง DRSS 1 ขั้นเมื่อครบหนึ่งปีโดยไม่ต้องฉีดยาต้าน VEGF เสริม ยังคงมีการปรับปรุง DRSS มากกว่า 2 ขั้นเมื่อครบสามปีโดยไม่ต้องรับการรักษาเพิ่มเติม ไม่พบสัญญาณความปลอดภัยใหม่ที่เกี่ยวข้องกับซูราเวก และไม่พบการอักเสบภายในลูกตาตลอดระยะเวลาสามปีในผู้เข้าร่วม 17 รายที่ได้รับสเตียรอยด์หยอดตาชนิดป้องกันในระยะสั้น ระดับขนาดยา 3 กำลังได้รับการประเมินในการทดลองระยะที่ 2b/3 NAAVIGATE ของซูราเวกใน NPDR และ REGENXBIO กำลังพัฒนาซูราเวกร่วมกับ AbbVie

รายงานตลาดยีนบำบัดด้วยสเต็มเซลล์เม็ดเลือดต้นกำเนิดจากตัวเองระดับโลกปี 2026 ซึ่งเพิ่มเข้าใน ResearchAndMarkets.com คาดการณ์ว่าตลาดยีนบำบัดด้วยสเต็มเซลล์เม็ดเลือดต้นกำเนิดจากตัวเองทั่วโลกจะเติบโตจาก 5.23 พันล้านดอลลาร์ในปี 2025 เป็น 6.30 พันล้านดอลลาร์ในปี 2026 ด้วยอัตราการเติบโตต่อปีแบบทบต้น 20.6% และจะแตะ 1.344 หมื่นล้านดอลลาร์ภายในปี 2030 ด้วยอัตราการเติบโตต่อปีแบบทบต้น 20.8% ปัจจัยขับเคลื่อนการเติบโต ได้แก่ การนำยีนบำบัดที่แก้ไขยีนออกสู่ตลาด การอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแลที่เพิ่มขึ้น การนำการแพทย์เฉพาะบุคคลมาใช้อย่างกว้างขวางขึ้น และการลงทุนที่ขยายตัวในโครงสร้างพื้นฐานด้านเซลล์และยีนบำบัด ควบคู่กับแพลตฟอร์มการนำส่งแบบไม่ใช้ไวรัสรุ่นใหม่ ในเดือนกุมภาพันธ์ 2024 Vertex Pharmaceuticals ได้รับการอนุญาตการตลาดแบบมีเงื่อนไขจากคณะกรรมาธิการยุโรปสำหรับ CASGEVY ซึ่งพัฒนาร่วมกับ CRISPR Therapeutics สำหรับผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไปที่เป็นโรคเม็ดเลือดรูปเคียวชนิดรุนแรงและธาลัสซีเมียบีตาที่ต้องรับเลือดเป็นประจำ ในเดือนตุลาคม 2025 AGC Biologics ได้จับมือกับ Rarity Public Benefit Corporation เพื่อสนับสนุนการพัฒนาและการผลิตตามหลักปฏิบัติการผลิตที่ดีสำหรับ RDP-101 สำหรับภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องรุนแรงแบบรวมที่เกิดจากการขาดเอนไซม์อะดีโนซีนดีอะมิเนส อเมริกาเหนือเป็นตลาดภูมิภาคที่ใหญ่ที่สุดในปี 2025 ขณะที่เอเชียแปซิฟิกคาดว่าจะเป็นภูมิภาคที่เติบโตเร็วที่สุด บริษัทที่ปรากฏในรายงาน ได้แก่ Novartis AG, Vertex Pharmaceuticals, CSL Behring, Orchard Therapeutics, CRISPR Therapeutics, Rocket Pharmaceuticals, Editas Medicine, Sangamo Therapeutics, Beam Therapeutics และ Prime Medicine

PTC Therapeutics ได้ปิดข้อตกลงที่ประกาศไว้ก่อนหน้านี้กับ Sangamo Therapeutics เพื่อเข้าซื้อ ST-920 ยีนบำบัดชนิดให้ครั้งเดียวแบบ AAV สำหรับโรคฟาบรี ซึ่งอยู่ในขั้นตอนการยื่นคำขออนุมัติ BLA คาดว่าการยื่นคำขออนุมัติแบบต่อเนื่องต่อสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐฯ หรือ FDA เพื่อขออนุมัติแบบเร่งรัดสำหรับ ST-920 จะแล้วเสร็จภายในไตรมาสที่สี่ของปี 2026 แมทธิว บี. ไคลน์ ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวว่าบริษัทตั้งตารอที่จะยื่นคำขอให้เสร็จสมบูรณ์ และอาจนำการรักษาที่ให้เพียงครั้งเดียวซึ่งปลอดภัย มีประสิทธิผล และยั่งยืนมาสู่ชุมชนผู้ป่วยโรคฟาบรี ทั้งนี้ ST-920 หรือที่รู้จักในชื่อ isaralgagene civaparvovec ได้รับการกำหนดสถานะยาโรคหายาก ยาเร่งรัดการอนุมัติ และ RMAT จาก FDA รวมถึงสถานะผลิตภัณฑ์ยาสำหรับโรคหายากและสิทธิ์เข้าร่วมโครงการ PRIME จากองค์การยาแห่งสหภาพยุโรป และช่องทางการอนุญาตและเข้าถึงยานวัตกรรมจากสำนักงานกำกับดูแลด้านยาและผลิตภัณฑ์สุขภาพแห่งสหราชอาณาจักร ในการศึกษาทางคลินิก การบำบัดนี้ช่วยให้ร่างกายผลิตเอนไซม์อัลฟากาแลกโตซิเดส เอ ซึ่งผู้ป่วยขาดได้ในระยะยาว และลดระดับกลูโบไตรโอซิลเซราไมด์ได้อย่างมีนัยสำคัญ

ปักกิ่งเปิดเผยแผนห้าปีที่มุ่งทำให้จีนเป็นผู้นำระดับโลกด้านนวัตกรรมยา โดยตั้งเป้าพัฒนายาใหม่กลุ่มแรกของโลก 25% ภายในปี 2573 แผนดังกล่าวซึ่งออกเป็นประกาศร่วมจากหลายกระทรวงของรัฐบาล กำหนดภารกิจสำคัญ 25 ข้อ ครอบคลุมขีดความสามารถด้านนวัตกรรม การวิจัยและเทคโนโลยี รวมถึงการขยายการวิจัยและพัฒนา การใช้ปัญญาประดิษฐ์และคอมพิวเตอร์ควอนตัมในการค้นพบยา และการสร้างระบบนิเวศทางเภสัชกรรมที่กว้างกว่าสายผลิตภัณฑ์ รัฐบาลตั้งเป้าให้อุตสาหกรรมมีรายได้ต่อปีแตะ 3.5 ล้านล้านหยวน หรือ 5.2 แสนล้านดอลลาร์ ภายในปี 2573 โดยมี 50 บริษัทที่มีรายได้ต่อปีเกิน 1.5 พันล้านดอลลาร์ และมียาจีนอย่างน้อย 5 รายการที่มียอดขายต่อปีทั่วโลกเกิน 1 พันล้านดอลลาร์ ประกาศดังกล่าวระบุเฉพาะการบำบัดยุคใหม่ ซึ่งรวมถึงคอนจูเกตยาต้านแอนติบอดี การบำบัดด้วยเซลล์และยีน และ CAR-T ตลอดจนวัคซีนและแพลตฟอร์มใหม่ ๆ เช่น mRNA และยังมีส่วนว่าด้วยการพัฒนายาแผนโบราณของจีนสู่ระดับอุตสาหกรรม นักวิเคราะห์ของซิตีกล่าวว่าแผนนี้บ่งชี้ถึงการเปลี่ยนจากการเติบโตที่ขับเคลื่อนด้วยขนาด ไปสู่การพัฒนาที่ขับเคลื่อนด้วยนวัตกรรมและมุ่งเน้นคุณภาพ ด้วยแรงผลักดันเชิงนโยบายครอบคลุมทั้งห่วงโซ่คุณค่า ตั้งแต่ยานวัตกรรม เครื่องมือแพทย์ การค้นพบยาด้วยปัญญาประดิษฐ์ ไปจนถึง CDMO และ CRO แผนด้านชีวการแพทย์นี้เปิดตัวพร้อมกับแผนของภาคยุทธศาสตร์อื่น ๆ ซึ่งรวมถึงวงจรรวม การบินและอวกาศ เศรษฐกิจระดับต่ำ พลังงานกักเก็บรูปแบบใหม่ และหุ่นยนต์อัจฉริยะ

เมื่อวันที่ 18 กันยายน กระทรวงอุตสาหกรรมและเทคโนโลยีสารสนเทศ คณะกรรมการพัฒนาและปฏิรูปแห่งชาติ และหน่วยงานอื่นรวมสิบแห่ง ได้ร่วมกันออกแผนพัฒนาอุตสาหกรรมยาฉบับที่ 15 โดยวางภารกิจสำคัญ 25 รายการใน 8 ด้าน แผนระบุว่า ภายในปี 2030 รายได้จากการดำเนินงานของวิสาหกิจอุตสาหกรรมยาขนาดใหญ่ของจีนจะเกิน 3.5 ล้านล้านหยวน อัตราการเติบโตเฉลี่ยต่อปีของอุตสาหกรรมยานวัตกรรมจะสูงกว่าร้อยละ 20 สัดส่วนยานวัตกรรมตัวแรกของจีนต่อตลาดโลกจะสูงกว่าร้อยละ 25 จำนวนเครื่องมือแพทย์นวัตกรรมที่ออกสู่ตลาดจะเกิน 200 รายการ และจำนวนเขตอุตสาหกรรมยาที่มีมูลค่าหลักแสนล้านหยวนจะถึง 20 แห่ง จากข่าวนี้ เมื่อวันที่ 21 กันยายน หุ้นกลุ่มยานวัตกรรมและ CRO ปรับตัวขึ้นแรง หุ้นหนานหัวไบโอปิดบวกติดต่อกัน 3 วันทำการ หุ้นฮายาและซินหัวฟาร์มาปิดที่เพดานราคา วันเดียวกัน หุ้นกลุ่ม PCB ปรับตัวขึ้น โดยรายงานวิจัยของหลายสถาบันระบุว่าราคาวัตถุดิบต้นน้ำยังคงปรับตัวสูงขึ้น ผู้ผลิต PCB เริ่มทยอยปรับราคาใหม่ คาดว่าไตรมาสที่สามของปี 2026 จะเป็นจุดเริ่มต้นของการฟื้นตัวของกำไรในกลุ่มนี้ หุ้นกลุ่ม MLCC คึกคัก ความต้องการจาก AI ทำให้รุ่นความจุสูงขาดตลาดและราคาพุ่ง บางรายการราคาพุ่งขึ้นหลายเท่า หุ้นกลุ่มหุ่นยนต์ฮิวแมนนอยด์ดีดตัวกลับ วิดีโอจากโดรนแสดงให้เห็นว่าโครงสร้างหลักของสายการผลิตเฉพาะของหุ่นยนต์ Optimus ของ Tesla ในรัฐเท็กซัส สหรัฐอเมริกา อาจใกล้แล้วเสร็จ โดยสายการผลิตนี้มีแผนเริ่มเดินเครื่องในปี 2027 และตั้งเป้ากำลังการผลิตปีละ 10 ล้านตัว

บริษัท Ultragenyx Pharmaceutical ได้รับการอนุมัติเต็มรูปแบบจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ หรือ FDA ในเดือนกันยายน 2026 สำหรับยา FAYUVI หรือที่รู้จักในชื่อ UX111 ซึ่งเป็นยารักษารายแรกสำหรับผู้ป่วยเด็กที่เป็นโรคซานฟิลิปโปประเภท A ซึ่งเป็นโรคทางระบบประสาทเสื่อมที่หายากมากและถึงแก่ชีวิต โดยก่อนหน้านี้ไม่มีการรักษาใด ๆ การอนุมัติครั้งนี้มาพร้อมกับบัตรตรวจสอบแบบเร่งด่วน หรือ Priority Review Voucher และช่วยขยายกลุ่มผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดเชิงพาณิชย์และฐานการผลิตในสหรัฐของ Ultragenyx การอนุมัติ FAYUVI เกิดขึ้นต่อจากการอนุมัติแบบเร่งรัดของ FDA สำหรับยา GENGLYCOS หรือที่รู้จักในชื่อ DTX401 สำหรับโรค GSDIa ในเดือนสิงหาคม 2026 ทำให้บริษัทมียีนบำบัดใหม่สองรายการที่ได้รับอนุมัติภายในไม่กี่สัปดาห์ โดยแต่ละรายการสร้างบัตรตรวจสอบแบบเร่งด่วนของตนเอง แนวโน้มการลงทุนของ Ultragenyx คาดการณ์รายได้ 1.2 พันล้านดอลลาร์ และกำไร 43.8 ล้านดอลลาร์ภายในปี 2029 โดยมีมูลค่าที่เหมาะสมประมาณ 27.00 ดอลลาร์ ซึ่งบ่งชี้ถึงโอกาสขาขึ้น 86% จากราคาปัจจุบัน ความเสี่ยงเร่งด่วนที่สุดของบริษัทยังคงเป็นการใช้เงินสดในอัตราสูงและการเจือจางทุนที่อาจเกิดขึ้น หากการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ทำได้ต่ำกว่าคาด หรือต้นทุนไม่ลดลง โดยการยอมรับ การเบิกจ่ายคืน และการขยายการรักษาใหม่ ๆ จะเป็นตัวกำหนดว่าบริษัทจะเข้าใกล้เป้าหมายการทำกำไรในปี 2027 ได้หรือไม่

Andelyn Biosciences ประกาศว่าขณะนี้บริษัทกำลังผลิต FAYUVI ยีนบำบัดที่ได้รับอนุมัติจาก FDA ของ Ultragenyx Pharmaceutical Inc. สำหรับโรค Sanfilippo syndrome type A หรือที่รู้จักกันในชื่อ mucopolysaccharidosis type IIIA เพื่อจำหน่ายเชิงพาณิชย์ที่โรงงานในเมืองโคลัมบัส รัฐโอไฮโอ การดำเนินการนี้เกิดขึ้นหลังจากการอนุมัติ FAYUVI จากสำนักงานอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา ทำให้เป็นยีนบำบัดรายแรกที่ได้รับอนุมัติจาก FDA ซึ่งผลิตด้วยกระบวนการ Andelyn AAV Curator Platform โรค Sanfilippo syndrome type A เป็นโรคสะสมในไลโซโซมที่หายากและถึงแก่ชีวิต ซึ่งส่งผลกระทบต่อระบบประสาทส่วนกลางเป็นหลัก และมีลักษณะเด่นคือการเสื่อมของเซลล์ประสาทอย่างรวดเร็วตั้งแต่ในวัยเด็กตอนต้น โดยคาดว่ามีผู้ป่วยทั่วโลกประมาณ 3,000 ถึง 5,000 ราย และมีอายุขัยเฉลี่ย 15 ปี Wade Macedone ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Andelyn กล่าวว่าบริษัทภูมิใจที่ได้ผลิตยีนบำบัดที่ได้รับอนุมัติจาก FDA เพื่อใช้เชิงพาณิชย์ด้วยกระบวนการ AAV Curator Platform และเรียกความสำเร็จนี้ว่าสะท้อนถึงเจตนารมณ์เบื้องหลังการก่อตั้ง Andelyn โดย Andelyn เป็น CDMO ด้านเซลล์และยีนบำบัดแบบครบวงจรที่ผ่านการตรวจสอบจาก FDA มีประสบการณ์มากกว่า 20 ปี และได้ผลิตวัสดุสำหรับการทดลองทางคลินิกและเชิงพาณิชย์มากกว่า 500 ล็อต cGMP และการทดลองทางคลินิกทั่วโลก 85 โครงการ

อีไล ลิลลี่ ได้เข้าสู่ความร่วมมือด้านการวิจัยแบบเอกสิทธิ์เฉพาะกับ QurCan Therapeutics เพื่อพัฒนายารักษาโรคระบบประสาทด้วยเวชศาสตร์พันธุกรรม ข้อตกลงนี้มุ่งเน้นไปที่แพลตฟอร์มนำส่งพอลิเมอร์ลิพิดนาโนพาร์ติเคิลของ QurCan สำหรับเป้าหมายในระบบประสาทส่วนกลางและส่วนปลาย โดยอีไล ลิลลี่ รับผิดชอบการพัฒนาในระยะหลังและการจำหน่ายเชิงพาณิชย์ ลิลลี่ยังได้ลงทุนเชิงกลยุทธ์ใน QurCan Therapeutics ซึ่งเป็นการผูกเงินทุนเข้ากับความคืบหน้าโดยตรงในเทคโนโลยีการนำส่งยาเวชศาสตร์พันธุกรรม ดีลนี้ผลักดันให้ลิลลี่ขยายตัวมากขึ้นในกลุ่มยารักษาโรค neurodegeneration และยาพิเศษอื่น ๆ ควบคู่ไปกับพอร์ตโฟลิโอ GLP 1 ที่เป็นที่รู้จักดี แม้ว่าแรงกดดันด้านราคาและการต่อต้านจากผู้จ่ายค่าสุขภาพยังคงเป็นเงามืดเหนือยา Mounjaro, Zepbound และ Foundayo นักลงทุนจะต้องการเห็นผลลัพธ์ที่เป็นรูปธรรมชิ้นแรก เช่น การเสนอชื่อผู้สมัครพัฒนายา หรือกำหนดการยื่น IND ที่ประกาศออกมาสำหรับการบำบัดด้วยเวชศาสตร์พันธุกรรมโรคระบบประสาทอย่างน้อยหนึ่งรายการ

กระทรวงอุตสาหกรรมและเทคโนโลยีสารสนเทศ คณะกรรมการพัฒนาและปฏิรูปแห่งชาติ และหน่วยงานอื่นรวมสิบแห่ง ได้ร่วมกันเผยแพร่แผนพัฒนาอุตสาหกรรมยาสมัย 15-5 เมื่อวันที่ 18 กันยายน โดยตั้งเป้าว่าภายในปี 2030 การวิจัยพัฒนาและประยุกต์ใช้ยาชีวเภสัชภัณฑ์ของจีนจะติดอันดับแนวหน้าของโลกอย่างมั่นคง และอุตสาหกรรมชีวเภสัชภัณฑ์จะเร่งก้าวขึ้นเป็นอุตสาหกรรมหลักใหม่ของประเทศ แผนดังกล่าวกำหนดตัวชี้วัดคาดการณ์ 10 รายการ ครอบคลุมขนาดและประสิทธิภาพของอุตสาหกรรม การพัฒนานวัตกรรม การบ่มเพาะวิสาหกิจ และการพัฒนาคลัสเตอร์ ได้แก่ รายได้จากการดำเนินงานของวิสาหกิจอุตสาหกรรมยาที่มีขนาดเกินเกณฑ์กำหนดสูงกว่า 3.5 ล้านล้านหยวน ขนาดอุตสาหกรรมยานวัตกรรมเติบโตเฉลี่ยต่อปีเกินร้อยละ 20 จำนวนผลิตภัณฑ์ที่มียอดขายทั่วโลกต่อปีเกิน 1 พันล้านดอลลาร์สหรัฐไม่น้อยกว่า 5 รายการ สัดส่วนยานวัตกรรมแรกของโลกไม่น้อยกว่าร้อยละ 25 จำนวนเครื่องมือแพทย์นวัตกรรมที่ขึ้นทะเบียนไม่น้อยกว่า 200 รายการ จำนวนวิสาหกิจอุตสาหกรรมยาที่มีรายได้ต่อปีเกิน 1 หมื่นล้านหยวนไม่น้อยกว่า 50 แห่ง และจำนวนเขตอุตสาหกรรมยาระดับแสนล้านหยวนไม่น้อยกว่า 20 แห่ง จากข่าวนี้ ดัชนีหุ้นหลักสามตัวปรับขึ้นเกินร้อยละ 1 ในช่วงเช้าวันเดียวกัน หุ้นหัวเทียนเทคโนโลยีพุ่งชนเพดานราคา ด้วยมูลค่าซื้อขาย 6.065 พันล้านหยวน มีคำสั่งซื้อรอที่เพดานราคาเกือบ 1.47 ล้านล็อต และเงินทุนหลักไหลเข้ากว่า 3.3 พันล้านหยวน ขึ้นอันดับหนึ่งของตลาดหุ้นเอ ผู้จัดการกองทุนโจวซือชงจากผิงอันเมดิซีนคัดสรรกล่าวว่า ยานวัตกรรมมีแนวโน้มเป็นแนวโน้มการเติบโตหลักที่สำคัญ ส่วนซีไอซีซีระบุว่า ยานวัตกรรมของจีนเข้าสู่ช่วงเปลี่ยนมูลค่าเป็นจริงในตลาดโลก ตามสถิติของต้าต้าเป่าในเครือซีเคียวริตี้ไทม์ส นับตั้งแต่เดือนกันยายน หุ้นเฉิงตูเซียนเต่า ไคไหลอิง ปั๋วเถิงกู้เฟิ่น และหัวหน่ายา ปรับตัวขึ้นนำกลุ่ม โดยเพิ่มขึ้นเกินร้อยละ 10 ทั้งหมด โดยเฉิงตูเซียนเต่าปรับขึ้นสะสมร้อยละ 16.87

คณะสัตวแพทยศาสตร์ จุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย ประสบความสำเร็จในการพัฒนาเทคโนโลยีสเต็มเซลล์จากเนื้อเยื่อไขมันสุนัข เพื่อสร้างเซลล์ที่ผลิตอินซูลินทดแทนตับอ่อนที่เสียหาย โดยผลการศึกษาเบื้องต้นพบว่าสามารถลดระดับน้ำตาลในเลือดได้อย่างมีนัยสำคัญ ทีมวิจัยกำลังขยายการผลิตสู่ระดับ Pilot Scale และคาดว่าจะเริ่มทดสอบในสุนัขป่วยจริงภายใน 2-3 ปีข้างหน้า รศ.น.สพ.ดร.เจนภพ สว่างเมฆ ผู้อำนวยการศูนย์นวัตกรรมสเต็มเซลล์และชีววิศวกรรมทางสัตวแพทย์ (VSCBIC) และผู้ร่วมก่อตั้งบริษัท ไบโออิงค์ จำกัด กล่าวว่าโรคเบาหวานพบในสุนัขและแมวประมาณ 1 ใน 300 ตัว โดยเฉพาะชนิดที่คล้ายเบาหวานชนิดที่ 1 ในมนุษย์ ทีมวิจัยใช้เซลล์ต้นกำเนิดชนิด Mesenchymal Stem Cells (MSCs) จากไขมันสุนัข ซึ่งให้จำนวนเซลล์มากกว่าไขกระดูกถึง 500 เท่า และเก็บเกี่ยวได้ง่ายระหว่างการผ่าตัดทำหมัน ดร.ศรัณยู อุ่นทวี นักวิจัย กล่าวว่ากำลังใช้เทคโนโลยี Microfluidics ควบคุมการสร้างกลุ่มเซลล์หลายล้านกลุ่มเพื่อการปลูกถ่าย โครงการวิจัยดำเนินมานานกว่า 8 ปี ได้รับอนุสิทธิบัตร 6 รายการ และตั้งบริษัท Spin-off เพื่อต่อยอดเชิงพาณิชย์ ทีมวิจัยยังศึกษาการรักษาด้วย Exosome Therapy และมีแผนนำความรู้ไปใช้รักษาโรคไต ตับ และข้อในสัตว์ รวมถึงแลกเปลี่ยนข้อมูลกับวงการแพทย์มนุษย์ หากการทดสอบสำเร็จจะช่วยลดภาระค่าใช้จ่ายและยกระดับมาตรฐานชีวเวชศาสตร์และสัตวแพทย์ของไทยสู่สากล

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ประกาศการเผยแพร่ข้อมูล 96 สัปดาห์จากการศึกษาระยะที่ 3 ของยีนบำบัด GENGLYCOS AAV สำหรับโรคสะสมไกลโคเจนชนิด Ia ในวารสาร The Journal of Inherited Metabolic Disease ซึ่งแสดงให้เห็นว่าผู้เข้าร่วมการศึกษามีการลดลงเฉลี่ยของการบริโภคแป้งข้าวโพดต่อวันร้อยละ 61 ในขณะที่ยังคงควบคุมระดับน้ำตาลในเลือดได้ การศึกษาบรรลุจุดยุติหลักที่สัปดาห์ที่ 48 โดยผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย DTX401 มีการลดลงของแป้งข้าวโพดร้อยละ 41 เทียบกับร้อยละ 10 ในกลุ่มยาหลอก และเมื่อถึงสัปดาห์ที่ 96 ผู้เข้าร่วมร้อยละ 67 ในทั้งกลุ่มเดิมและกลุ่มข้ามสาย ลดการบริโภคแป้งข้าวโพดในเวลากลางคืนอย่างน้อยหนึ่งมื้อ โดยร้อยละ 33 และ 42 ตามลำดับ หยุดการบริโภคแป้งข้าวโพดในเวลากลางคืนทั้งหมด ผลลัพธ์ที่รายงานโดยผู้ป่วยแสดงให้เห็นว่าผู้เข้าร่วมที่ได้รับการรักษาด้วย DTX401 ร้อยละ 83 บรรลุหรือเกินความคาดหวังของตนเองสำหรับการลดแป้งข้าวโพดอย่างมีความหมายที่สัปดาห์ที่ 48 และการรักษาโดยทั่วไปเป็นที่ยอมรับได้ดีและมีโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ยอมรับได้ GENGLYCOS เพิ่งได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับผู้ป่วยอายุแปดปีขึ้นไปที่มี GSDIa

หุ้นของ Vertex Pharmaceuticals Incorporated ปรับตัวขึ้น 15.4% ในหนึ่งเดือน โดยได้แรงหนุนจากผลประกอบการไตรมาสที่สองที่แข็งแกร่ง การปรับเพิ่มแนวโน้มปี 2026 และความเชื่อมั่นที่เพิ่มขึ้นในเรื่องการเติบโตหลังธุรกิจโรคซิสติกไฟโบรซิส บริษัทรายงานรายได้ไตรมาสที่สองที่ 3.33 พันล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 12% เมื่อเทียบกับปีก่อน และปรับเพิ่มแนวโน้มรายได้ทั้งปีเป็น 13.1-13.2 พันล้านดอลลาร์ จากเดิม 12.95-13.1 พันล้านดอลลาร์ กำไรต่อหุ้นที่ 4.73 ดอลลาร์ เพิ่มขึ้นประมาณ 5% เมื่อเทียบกับปีก่อน ผลิตภัณฑ์โรคซิสติกไฟโบรซิสของ Vertex สร้างรายได้ 6.1 พันล้านดอลลาร์ในครึ่งปีแรกของปี 2026 เพิ่มขึ้น 8.4% เมื่อเทียบกับปีก่อน โดยยอดขาย Alyftrek ในไตรมาสที่สองอยู่ที่ 573.6 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 35% เมื่อเทียบกับไตรมาสก่อนหน้า ผลิตภัณฑ์ที่ไม่ใช่โรคซิสติกไฟโบรซิส เช่น Journavx และ Casgevy กำลังได้รับความนิยม โดยมียอดขายรวมในไตรมาสที่สองที่ 126 ล้านดอลลาร์ และบริษัทคาดว่ารายได้จากผลิตภัณฑ์ที่ไม่ใช่โรคซิสติกไฟโบรซิสจะเกิน 500 ล้านดอลลาร์ในปี 2026 เพิ่มขึ้นประมาณ 185% เมื่อเทียบกับปีก่อน กลุ่มผลิตภัณฑ์ที่เกี่ยวกับโรคไตของ Vertex รวมถึง povetacicept สำหรับโรค IgAN กำลังมีความคืบหน้า โดยคาดว่า FDA จะตัดสินใจภายในวันที่ 30 พฤศจิกายน 2026 หุ้นซื้อขายที่ระดับ 27.52 เท่าของกำไรล่วงหน้า สูงกว่าค่าเฉลี่ยของอุตสาหกรรมที่ 19.44 และประมาณการกำไรปี 2026 ของ Zacks Consensus ลดลงเหลือ 19.01 ดอลลาร์ต่อหุ้นในช่วง 30 วันที่ผ่านมา ในเดือนกรกฎาคม 2026 Vertex ตกลงที่จะเข้าซื้อ Crinetics Pharmaceuticals ในราคาประมาณ 10 พันล้านดอลลาร์ เพิ่มโรคต่อมไร้ท่อที่หายากเป็นเสาหลักที่ห้า แม้จะมีอุปสรรค แต่ Vertex ยังคงเป็นหุ้นที่มีอันดับ Zacks #3 (Hold) โดยแนะนำให้นักลงทุนระยะยาวถือหุ้นนี้ต่อไป

Abeona Therapeutics รายงานผลประกอบการไตรมาสสอง โดยมีรายได้จาก ZEVASKYN อยู่ที่ 11.4 ล้านดอลลาร์สหรัฐ เพิ่มขึ้น 31% จากไตรมาสแรก และได้รับการอนุมัติการจ่ายเงินเพิ่มเติมสำหรับเทคโนโลยีใหม่จากศูนย์บริการ Medicare และ Medicaid โดยมีผลตั้งแต่วันที่ 1 ตุลาคม 2026 บริษัทได้รักษาผู้ป่วยไปแล้ว 12 รายนับตั้งแต่เปิดตัว โดย 5 รายอยู่ในไตรมาสสอง และอีก 3 รายในไตรมาสสามจนถึงปัจจุบัน เครือข่ายศูนย์การรักษาขยายเป็น 7 แห่งที่เปิดดำเนินการแล้ว อย่างไรก็ตาม ผลขาดทุนสุทธิเพิ่มขึ้นเป็น 20.2 ล้านดอลลาร์สหรัฐ หรือ 0.35 ดอลลาร์สหรัฐต่อหุ้น จากเดิม 17.1 ล้านดอลลาร์สหรัฐ หรือ 0.30 ดอลลาร์สหรัฐต่อหุ้น และการผลิตหนึ่งชุดที่ให้ผลตอบแทนต่ำในไตรมาสสอง บวกกับอีกหนึ่งชุดที่ไม่ได้มาตรฐานในไตรมาสสาม ไม่ก่อให้เกิดรายได้แม้จะมีการรักษาผู้ป่วยแล้วก็ตาม Abeona ยังประกาศว่าจะหยุดรายงานตัวชี้วัดนำ เช่น จำนวนการนัดตรวจชิ้นเนื้อตามกำหนด และจะรายงานเฉพาะจำนวนผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาและรายได้ที่รับรู้ในแต่ละไตรมาสเท่านั้น

เฮลิออสประกาศเมื่อวันที่ 19 ว่าได้รับการจดทะเบียนสิทธิบัตรในจีนสำหรับเซลล์ไอพีเอสรุ่นใหม่ที่ใช้เทคโนโลยีการตัดต่อยีน เรียกว่า ยูนิเวอร์แซลโดเนอร์เซลล์ หรือ ยูดีซี โดยยูดีซีเป็นเซลล์ไอพีเอสที่มีภูมิคุ้มกันต่ำ ซึ่งผ่านการตัดต่อยีนเพื่อกำจัดเอชแอลเอที่มีความหลากหลาย และนำยีนเอชแอลเอจี พีดีแอลวัน และพีดีแอลทูเข้าไป ทำให้ทนทานต่อภูมิคุ้มกันแบบจำเพาะและภูมิคุ้มกันโดยกำเนิด ทั้งยังมียีนฆ่าตัวตายเป็นกลไกความปลอดภัย และคาดว่าจะเป็นแพลตฟอร์มเทคโนโลยียุคใหม่สำหรับการสร้างผลิตภัณฑ์เวชศาสตร์ฟื้นฟูในฐานะวัตถุดิบของเซลล์ที่ใช้ปลูกถ่าย

องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ อนุมัติแบบเร่งด่วนให้กับยีนบำบัด Genglycos ของบริษัทอัลตราเจนิกซ์ ฟาร์มาซูติคอล เพื่อรักษาโรคสะสมไกลโคเจนชนิดที่หนึ่งเอ ในผู้ป่วยอายุ 8 ปีขึ้นไป โรคนี้พบผู้ป่วยในสหรัฐฯ ประมาณ 1,500 ถึง 2,500 ราย และทั่วโลกประมาณ 6,000 ถึง 8,000 ราย นายเอริก ครอมเบซ ประธานเจ้าหน้าที่การแพทย์ ระบุว่า Genglycos เป็นการรักษาแรกที่มุ่งแก้ต้นเหตุของโรค การอนุมัติแบบเร่งด่วนอ้างอิงผลการศึกษาระยะที่ 3 แบบสุ่ม ปกปิดสองทาง และมีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก ซึ่งผู้ที่ได้รับ Genglycos มีความต้องการแป้งข้าวโพดลดลงเมื่อเทียบกับกลุ่มยาหลอก ราคาหุ้นปรับขึ้นประมาณ 5% ในการซื้อขายหลังปิดตลาด

หุ้นไบโอเทคปรับตัวขึ้นสู่ระดับสูงสุดนับตั้งแต่ช่วงพีคของการระบาดใหญ่ หลังจากโมเดอร์นาและเมอร์คประกาศว่าการทดลองระยะสุดท้ายที่ทดสอบการรักษามะเร็งด้วยเทคโนโลยีเมสเซนเจอร์อาร์เอ็นเอบรรลุเป้าหมายหลัก กลุ่มเฮลธ์แคร์กลายเป็นเซกเตอร์ที่ทำผลงานดีที่สุดในดัชนีเอสแอนด์พี 500 โดยกองทุนอีทีเอฟ State Street SPDR S&P Biotech ปรับตัวขึ้นมากกว่าร้อยละ 4 แตะระดับสูงสุดนับตั้งแต่เดือนกุมภาพันธ์ 2021 การบำบัดด้วยนีโอแอนติเจนเฉพาะบุคคลที่ชื่ออินทิสเมราน ออโตจีน เมื่อใช้ร่วมกับยาคีย์ทรูดาของเมอร์ค ช่วยเพิ่มอัตราการรอดชีวิตโดยปราศจากการกลับเป็นซ้ำอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิกในการทดลองระยะที่ 3 ที่ชื่ออินเทอร์พาธ-001 หุ้นโมเดอร์นาพุ่งขึ้นมากกว่าสองเท่า หุ้นเมอร์คบวกเพิ่มกว่าร้อยละ 12 และหุ้นผู้ผลิตวัคซีนคู่แข่งอย่างไบออนเทคและโนวาแวกซ์ก็ปรับตัวขึ้นแรงเช่นกัน บริษัทด้านการตัดต่อยีน อาทิ ไพรม์ เมดิซีน, อินเทลเลีย, คริสเปอร์, เอดิทัส เมดิซีน และบีม เธอราพิวติกส์ ต่างเป็นหุ้นที่ปรับตัวขึ้นโดดเด่น ขณะที่หุ้นไบโอเทคที่เกี่ยวข้องกับเอไออย่างแอบซีและรีเคอร์ชัน ฟาร์มาซูติคอลส์ พุ่งขึ้นหลังจากแอนโทรปิกเลือกทวิสต์ ไบโอไซเอนซ์เป็นผู้ประเมินอิสระ

เวอร์เท็กซ์ ฟาร์มาซูติคอลส์ รายงานผลประกอบการไตรมาสที่สองของปี 2026 โดยปรับเพิ่มคาดการณ์รายได้ทั้งปีเป็น 13.1 ถึง 13.2 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ และเสร็จสิ้นโครงการซื้อหุ้นคืนมูลค่า 1.42 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ หุ้นปิดที่ 516.44 ดอลลาร์สหรัฐ ซึ่งแบบจำลองเชิงบรรยายของซิมพลี วอลล์ สตรีท มองว่าต่ำกว่ามูลค่าที่เหมาะสม 558.68 ดอลลาร์สหรัฐ อยู่ร้อยละ 7.6 อัตราส่วนราคาต่อกำไรปัจจุบันของเวอร์เท็กซ์ที่ 29.7 เท่า สูงกว่าค่าเฉลี่ยอุตสาหกรรมเทคโนโลยีชีวภาพของสหรัฐที่ 15.9 เท่า และสูงกว่าอัตราส่วนที่เหมาะสมที่ 28.2 เท่า การกระจายความเสี่ยงของพอร์ตโฟลิโอของบริษัทครอบคลุมโปรแกรมด้านความเจ็บปวด โรคไต และเบาหวานชนิดที่ 1 โดยใช้ประโยชน์จากเทคโนโลยีจีโนมและการตัดต่อยีน

ไมรา จีทีเอ็กซ์ รายงานผลประกอบการทางการเงินและการดำเนินงานไตรมาสสอง ปี 2026 โดยมีไฮไลต์คือการเข้าซื้อกิจการโบตาเรติจีน สปาโรพาร์โวเวค จากจอห์นสัน แอนด์ จอห์นสัน เสร็จสมบูรณ์ด้วยมูลค่า 25 ล้านดอลลาร์สหรัฐ และการลงทุนเชิงกลยุทธ์สูงสุด 400 ล้านดอลลาร์สหรัฐจากโอเบอร์แลนด์ แคปิตอล บริษัทได้รับการกำหนดสถานะยาบำบัดโรคที่ก้าวล้ำจากองค์การอาหารและยาสหรัฐสำหรับเอเอวีทู-เอชเอคิวพีวัน และรายงานข้อมูลสามปีที่เป็นบวกจากการทดลองทางคลินิกระยะที่หนึ่งชื่ออควาเอ็กซ์สำหรับภาวะปากแห้งจากการฉายรังสี ไมรา จีทีเอ็กซ์คาดว่าจะยื่นเอกสารขออนุมัติตามกฎระเบียบทั่วโลกสำหรับโบตาเวคในปี 2026 และอาจยื่นคำขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีววัตถุสำหรับเอเอวีทู-เอชเอคิวพีวันในช่วงกลางปี 2027 กำไรสุทธิส่วนที่เป็นของผู้ถือหุ้นสามัญสำหรับไตรมาสนี้อยู่ที่ 160.7 ล้านดอลลาร์สหรัฐ หรือ 1.76 ดอลลาร์สหรัฐต่อหุ้นพื้นฐาน และ 1.71 ดอลลาร์สหรัฐต่อหุ้นปรับลด เทียบกับขาดทุนสุทธิ 38.8 ล้านดอลลาร์สหรัฐในช่วงเดียวกันของปีก่อน เงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และเงินสดที่มีข้อจำกัดการใช้ รวมอยู่ที่ 145.4 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ณ วันที่ 30 มิถุนายน 2026

Intellia Therapeutics รายงานผลลัพธ์เบื้องต้นที่เป็นบวกจากการทดลอง HALO ระยะที่สามสำหรับ LONVOSI ในโรคแองจิโออีดีมาจากรรมพันธุ์ โดยลดจำนวนการกำเริบเฉลี่ยต่อเดือนลงได้ร้อยละ 87 เมื่อเทียบกับยาหลอก และบรรลุจุดยุติรองสำคัญทั้งหมด บริษัทกำลังดำเนินการยื่นคำขออนุญาตชีววัตถุแบบต่อเนื่องกับองค์การอาหารและยาสหรัฐ และคาดว่าจะประกาศการตอบรับได้ภายในสิ้นปี 2026 ซึ่งจะนำไปสู่การเปิดตัวในสหรัฐได้ในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 ในฐานะผลิตภัณฑ์ตัดต่อยีนในร่างกายตัวแรกของโลก เงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาดรวมอยู่ที่ 628.4 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ณ วันที่ 30 มิถุนายน 2026 เพิ่มขึ้นจาก 605.1 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ณ สิ้นปี 2025 โดยคาดว่าเงินทุนที่มีอยู่จะเพียงพอสำหรับการดำเนินงานอย่างน้อยจนถึงปี 2028 โดยไม่รวมรายได้จากผลิตภัณฑ์ที่อาจเกิดขึ้น รายได้จากความร่วมมือลดลงเหลือ 7.7 ล้านดอลลาร์สหรัฐ จาก 14.2 ล้านดอลลาร์สหรัฐในปีก่อนหน้า ขณะที่ค่าใช้จ่ายด้านการวิจัยและพัฒนาลดลงเหลือ 82.6 ล้านดอลลาร์สหรัฐ จาก 97.0 ล้านดอลลาร์สหรัฐ และค่าใช้จ่ายด้านบริหารและทั่วไปเพิ่มขึ้นเป็น 37.8 ล้านดอลลาร์สหรัฐ จาก 27.2 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ส่งผลให้ขาดทุนสุทธิ 106.6 ล้านดอลลาร์สหรัฐ เทียบกับ 101.3 ล้านดอลลาร์สหรัฐในไตรมาสเดียวกันของปีก่อน Intellia ยังกลับมาเปิดรับผู้ป่วยอีกครั้งในการทดลองระยะที่สามทั้งสองรายการสำหรับ NEXI ในโรค ATTR หลังจากแก้ไขการระงับทางคลินิก และระบุอัลลีล HLA จำเพาะที่สัมพันธ์กับการเพิ่มขึ้นของเอนไซม์ทรานซามิเนสในระดับที่สูงขึ้น ซึ่งช่วยให้มีกลยุทธ์การคัดกรองผู้ป่วยแบบใหม่

Regenxbio สิ้นสุดไตรมาสสองปี 2026 ด้วยเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาด 106 ล้านดอลลาร์ และบนพื้นฐานโปรฟอร์มามากกว่า 310 ล้านดอลลาร์ หลังจากได้รับเงินหลักไมล์ 100 ล้านดอลลาร์จาก AbbVie และเงินสุทธิประมาณ 108 ล้านดอลลาร์จากการเสนอขายหุ้นต่อประชาชนทั่วไป ซึ่งช่วยขยายระยะเวลาดำเนินงานไปจนถึงไตรมาสสี่ปี 2027 บริษัทได้ดำเนินการรับผู้ป่วยเข้าร่วมในการศึกษายืนยันสำหรับ RGX-202 เสร็จสิ้นก่อนกำหนด โดยมีผู้ป่วยมากกว่า 60 รายในการศึกษาหลักและการศึกษายืนยัน และองค์การอาหารและยาสหรัฐยืนยันว่าข้อมูลที่มีอยู่สำหรับ RGX-121 เพียงพอสำหรับการทบทวนภายใต้การอนุมัติแบบเร่งด่วน โดยไม่ต้องมีการศึกษาเพิ่มเติมสำหรับการยื่นขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพอีกครั้ง ข้อมูลระยะยาวสำหรับซูรา-เวคในโรคจอประสาทตาเสื่อมแบบเปียกและโรคจอประสาทตาจากเบาหวานแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพและความปลอดภัยที่คงทน และการศึกษาระยะ 2B/3 NAVIGATE สำหรับโรคจอประสาทตาจากเบาหวานได้เริ่มต้นขึ้นแล้ว ข้อมูลเบื้องต้นสำหรับซูรา-เวคในโรคจอประสาทตาเสื่อมแบบเปียกคาดว่าจะมีขึ้นในไตรมาสสี่ปี 2026 ในขณะที่การยื่นขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพสำหรับ RGX-202 เป็นกระบวนการหลายโมดูล โดยโมดูลทางคลินิกคาดว่าจะไม่แล้วเสร็จจนถึงไตรมาสหนึ่งปี 2027 สิทธิบัตรสหรัฐสำหรับ Zolgensma ได้หมดอายุลง ทำให้รายได้ค่าสิทธิในอนาคตจากผลิตภัณฑ์ดังกล่าวในสหรัฐลดลง แม้ว่าความคุ้มครองจะยังคงมีอยู่ในประมาณ 20 ประเทศนอกสหรัฐและสำหรับ Invisma ทั่วโลก

บมจ.เมดีซ กรุ๊ป หรือ MEDEZE เดินหน้าตอกย้ำความเป็นผู้นำด้านสเต็มเซลล์และเวชศาสตร์ฟื้นฟูของประเทศไทย ด้วยการพัฒนาโครงสร้างพื้นฐานที่ได้รับการรับรองทั้งในประเทศและระดับสากล ครอบคลุมตั้งแต่ใบอนุญาตผลิตยาแผนปัจจุบันแบบ ผ.ย.2 จากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา มาตรฐานธนาคารเซลล์จากกระทรวงสาธารณสุขซึ่งเป็นแห่งแรกในประเทศ การรับรอง AABB และ ISO ตลอดจนการเข้าร่วมโครงการ Advanced Therapy Medicinal Products หรือ ATMPs Regulatory Sandbox เพื่อร่วมขับเคลื่อนการพัฒนาผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูงของประเทศ นายแพทย์วีรพล เขมะรังสรรค์ ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร เปิดเผยว่า บริษัทมุ่งมั่นสร้างความเชื่อมั่นให้กับประชาชน นักลงทุน และวงการแพทย์ ด้วยการพัฒนาโครงสร้างพื้นฐานด้านสเต็มเซลล์และการแพทย์ขั้นสูงอย่างครบวงจรภายใต้มาตรฐานที่ได้รับการยอมรับทั้งในประเทศไทยและระดับสากล พร้อมทั้งต่อยอดงานวิจัย ความร่วมมือกับสถาบันทางการแพทย์ และการพัฒนานวัตกรรมด้านเวชศาสตร์ฟื้นฟูอย่างต่อเนื่อง เพื่อยกระดับศักยภาพของประเทศไทยสู่การเป็นศูนย์กลางด้านเวชศาสตร์ฟื้นฟูและนวัตกรรมการแพทย์ของภูมิภาค

Shape Therapeutics และ Rett Syndrome Research Trust ประกาศความร่วมมือเพื่อพัฒนา SHP-401 ซึ่งเป็นยีนบำบัดแบบให้ครั้งเดียวสำหรับโรคเรตต์ซินโดรม ภายใต้ข้อตกลงนี้ RSRT จะให้ทุนสนับสนุนการศึกษาทางคลินิกระยะเปลี่ยนผ่านเพื่อประเมิน RNAfix guide RNA ของ Shape ซึ่งออกแบบมาเพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ MECP2 R168X ซึ่งเป็นการกลายพันธุ์แบบจุดที่เป็นสาเหตุหลักของโรคเรตต์ในผู้ป่วย คิดเป็นประมาณ 10 เปอร์เซ็นต์ของกรณีทั้งหมด โดยจับคู่กับเปลือกหุ้มไวรัสที่พัฒนาจาก AAV5 เพื่อนำส่งเข้าสู่ระบบประสาทส่วนกลาง การศึกษาจะดำเนินการในลิงเพื่อศึกษาการกระจายตัวในร่างกายและประสิทธิภาพการแก้ไขเป้าหมาย โดยมีเป้าหมายเพื่อสร้างข้อมูลสนับสนุนการเข้าสู่การศึกษาที่จำเป็นสำหรับการยื่นขออนุญาตทดลองในมนุษย์ ในการศึกษาพรีคลินิกล่าสุด การให้ยาทางหลอดเลือดดำเพียงครั้งเดียวในหนูทดลองสามารถแก้ไขอาร์เอ็นเอของการกลายพันธุ์ R168X ได้ประมาณ 70 เปอร์เซ็นต์ทั่วทั้งสมอง ฟื้นฟูโปรตีน MeCP2 แบบเต็มความยาว ปรับปรุงลักษณะอาการคล้ายโรคเรตต์อย่างมีนัยสำคัญ และยืดอายุขัยมัธยฐานจาก 50 วันเป็นนานถึง 174 วัน พร้อมลดความเสี่ยงต่อการเสียชีวิตลง 88 ถึง 93 เปอร์เซ็นต์ ความร่วมมือนี้มีเป้าหมายเพื่อต่อยอดผลลัพธ์ดังกล่าวและนำโปรแกรมเข้าใกล้การประยุกต์ใช้ทางคลินิกมากขึ้น

เล็กซ์ซีโอ เทอราพิวติกส์ ได้รับการกำหนดสถานะการบำบัดขั้นสูงด้วยเวชศาสตร์ฟื้นฟู หรือ RMAT จากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐฯ สำหรับ LX2020 ซึ่งเป็นยีนบำบัดที่อยู่ระหว่างการวิจัยสำหรับโรคกล้ามเนื้อหัวใจผิดจังหวะที่สัมพันธ์กับยีน PKP2 การกำหนดสถานะนี้ได้รับจากข้อมูลทางคลินิกระหว่างกาลล่าสุดจากการทดลองทางคลินิกระยะที่หนึ่งและสองในโครงการ HEROIC-PKP2 ที่กำลังดำเนินอยู่ ขณะนี้ LX2020 ได้รับการกำหนดสถานะ RMAT ยากำพร้า และการพิจารณาแบบเร่งด่วน ซึ่งมอบโอกาสที่เพิ่มขึ้นในการมีปฏิสัมพันธ์กับ FDA และอาจเปิดทางสู่การอนุมัติแบบเร่งด่วนได้ นายแพทย์นรินเดอร์ ภาลลา ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ของบริษัท กล่าวว่า เหตุการณ์สำคัญนี้ตอกย้ำศักยภาพของ LX2020 ในการแก้ไขสาเหตุทางพันธุกรรมของโรค ซึ่งปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ปรับเปลี่ยนโรคที่ได้รับการอนุมัติ เล็กซ์ซีโอ เทอราพิวติกส์ คาดว่าจะแบ่งปันข้อมูลอัปเดตทางคลินิกและด้านกฎระเบียบเพิ่มเติมก่อนสิ้นปีนี้

บีม เธอราพิวติกส์ ได้ให้ยาแก่ผู้ป่วยรายแรกในกลุ่มทดลองสำคัญระดับโลกของการทดลองระยะที่ 1/2 ที่ประเมิน BEAM-302 สำหรับภาวะขาดแอลฟา-1 แอนติทริปซิน บริษัทยังเสร็จสิ้นการให้ยาแก่ผู้ป่วยผู้ใหญ่และวัยรุ่นทั้งหมดในการทดลอง BEACON ระยะที่ 1/2 ของริสโต-เซล ในโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว โดยคาดว่าจะยื่นขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพได้เร็วที่สุดภายในสิ้นปี 2026 ข้อมูลทางคลินิกที่อัปเดตของ BEAM-302 ได้รับเลือกให้นำเสนอแบบปากเปล่าในช่วงท้ายของการประชุมสมาคมโรคระบบหายใจแห่งยุโรปในเดือนกันยายน 2026 บีมได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสหรัฐสำหรับการยื่นขออนุญาตทดลองยาใหม่สำหรับ BEAM-304 ในโรคฟีนิลคีโตนูเรีย และได้เริ่มกิจกรรมการเตรียมความพร้อมทางคลินิกแล้ว บริษัทสิ้นสุดไตรมาสที่สองของปี 2026 ด้วยเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาดมูลค่า 1.2 พันล้านดอลลาร์ และคาดว่าเงินทุนที่มีอยู่จะสนับสนุนแผนการดำเนินงานไปจนถึงกลางปี 2029

CRISPR Therapeutics รายงานผลขาดทุนสุทธิที่ลดลงเหลือ 91.2 ล้านดอลลาร์ สำหรับไตรมาสที่สองของปี 2026 ลดลงจาก 208.5 ล้านดอลลาร์ในปีก่อนหน้า และได้เปิดเผยข้อมูลอัปเดตทางคลินิกหลายรายการที่คาดว่าจะเกิดขึ้นในช่วงครึ่งหลังของปี บริษัทมีเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาดรวม 2,364.4 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 มิถุนายน 2026 การยื่นขออนุมัติด้านกฎระเบียบเสร็จสมบูรณ์แล้วสำหรับการบำบัดด้วยเซลล์ที่ผ่านการตัดต่อยีน CASGEVY ในซาอุดีอาระเบียและสหราชอาณาจักร สำหรับเด็กอายุ 5 ถึง 11 ปีที่เป็นโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวและธาลัสซีเมียชนิดเบต้าที่ต้องพึ่งพาการถ่ายเลือด ซึ่งเพิ่มเติมจากการอนุมัติที่มีอยู่แล้วใน 39 ประเทศ การอัปเดตไปป์ไลน์ที่คาดว่าจะมีในช่วงครึ่งหลังรวมถึงข้อมูลของ zugocabtagene geleucel สำหรับโรคภูมิต้านตนเองและมะเร็งทางโลหิตวิทยา ผลการอ่านข้อมูลระยะ 1b สำหรับ CTX310 ที่มุ่งเป้าไปที่ ANGPTL3 และการอัปเดตระยะ 2 สำหรับ CTX611 ซึ่งเป็นการบำบัดด้วย siRNA ออกฤทธิ์ยาวสำหรับข้อบ่งชี้ที่เกี่ยวข้องกับภาวะลิ่มเลือดอุดตันและการแข็งตัวของเลือด ซึ่งกำลังพัฒนาร่วมกับ Sirius Therapeutics บริษัทยังได้เริ่มการทดลองระยะ 1 สำหรับ CTX340 ในภาวะความดันโลหิตสูงที่ดื้อต่อการรักษา และ CTX460 ในภาวะพร่องแอลฟา-1 แอนติทริปซิน