PTC Therapeutics Inc

PTC Therapeutics ได้ปิดข้อตกลงที่ประกาศไว้ก่อนหน้านี้กับ Sangamo Therapeutics เพื่อเข้าซื้อ ST-920 ยีนบำบัดชนิดให้ครั้งเดียวแบบ AAV สำหรับโรคฟาบรี ซึ่งอยู่ในขั้นตอนการยื่นคำขออนุมัติ BLA คาดว่าการยื่นคำขออนุมัติแบบต่อเนื่องต่อสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐฯ หรือ FDA เพื่อขออนุมัติแบบเร่งรัดสำหรับ ST-920 จะแล้วเสร็จภายในไตรมาสที่สี่ของปี 2026 แมทธิว บี. ไคลน์ ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวว่าบริษัทตั้งตารอที่จะยื่นคำขอให้เสร็จสมบูรณ์ และอาจนำการรักษาที่ให้เพียงครั้งเดียวซึ่งปลอดภัย มีประสิทธิผล และยั่งยืนมาสู่ชุมชนผู้ป่วยโรคฟาบรี ทั้งนี้ ST-920 หรือที่รู้จักในชื่อ isaralgagene civaparvovec ได้รับการกำหนดสถานะยาโรคหายาก ยาเร่งรัดการอนุมัติ และ RMAT จาก FDA รวมถึงสถานะผลิตภัณฑ์ยาสำหรับโรคหายากและสิทธิ์เข้าร่วมโครงการ PRIME จากองค์การยาแห่งสหภาพยุโรป และช่องทางการอนุญาตและเข้าถึงยานวัตกรรมจากสำนักงานกำกับดูแลด้านยาและผลิตภัณฑ์สุขภาพแห่งสหราชอาณาจักร ในการศึกษาทางคลินิก การบำบัดนี้ช่วยให้ร่างกายผลิตเอนไซม์อัลฟากาแลกโตซิเดส เอ ซึ่งผู้ป่วยขาดได้ในระยะยาว และลดระดับกลูโบไตรโอซิลเซราไมด์ได้อย่างมีนัยสำคัญ

พีทีซี เธอราพิวติกส์ ตกลงเข้าซื้อ ST-920 ซึ่งเป็นยีนบำบัดชนิดฉีดครั้งเดียวด้วยไวรัสเอเอวี ในขั้นตอนยื่นขออนุมัติทะเบียนยา สำหรับโรคฟาบรี จากซังกาโม เธอราพิวติกส์ ด้วยข้อตกลงชำระเงินล่วงหน้า 111 ล้านดอลลาร์สหรัฐ บวกค่าตอบแทนตามเป้าหมาย ST-920 ถูกออกแบบให้ส่งมอบสำเนายีนจีแอลเอที่ทำงานได้โดยใช้เวกเตอร์ไวรัสอะดีโนแอสโซซิเอต และในการศึกษาระยะที่ 1/2 ชื่อสตาร์ ผู้ป่วยแสดงการทำงานของเอนไซม์อย่างต่อเนื่องนานถึง 4.5 ปี พร้อมกับการปรับปรุงการทำงานของไต ผลลัพธ์ด้านหัวใจ และคุณภาพชีวิต การยื่นขออนุมัติแบบเร่งด่วนอิงจากจุดสิ้นสุดทางคลินิกระยะกลางคืออัตราการกรองของไตโดยประมาณรายปีที่สัปดาห์ที่ 52 โดยโมดูลข้อมูลพรีคลินิกและคลินิกได้ยื่นไปแล้ว และคาดว่าจะส่งเอกสารด้านเคมีการผลิตและการควบคุมคุณภาพในไตรมาสที่ 4 ปี 2026 ตั้งเป้าเปิดตัวในปี 2027 การบำบัดนี้ได้รับการขึ้นทะเบียนเป็นยารักษาโรคหายาก ยากำพร้า และช่องทางพิเศษจากองค์การอาหารและยาสหรัฐ และแมทธิว บี. ไคลน์ ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่าการเข้าซื้อครั้งนี้ช่วยผลักดันกลยุทธ์ของบริษัทในการใช้โครงสร้างพื้นฐานเชิงพาณิชย์ด้านโรคหายากเพื่อเร่งการเติบโตของรายได้ในระยะใกล้ คาดว่าการเข้าซื้อจะแล้วเสร็จในไตรมาสที่ 3 ปี 2026 ซึ่งจะเสริมความแข็งแกร่งให้กับพอร์ตโฟลิโอของพีทีซีในโรคทางพันธุกรรมหายาก

พีทีซี เทอราพิวติกส์ รายงานรายได้รวมรายไตรมาสสูงสุดเป็นประวัติการณ์ที่ 361 ล้านดอลลาร์ สำหรับไตรมาสที่สองของปี 2026 โดยได้แรงหนุนจากยอดขายผลิตภัณฑ์ที่แข็งแกร่งและรายได้จากค่าสิทธิ พร้อมปรับเพิ่มคาดการณ์รายได้จากผลิตภัณฑ์ทั้งปี 2026 เป็นระหว่าง 850 ล้านดอลลาร์ ถึง 950 ล้านดอลลาร์ รายได้จากผลิตภัณฑ์อยู่ที่ 239 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้นกว่าสองเท่าจาก 118 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสเดียวกันของปีก่อน ขณะที่คาดการณ์รายได้รวมสำหรับทั้งปีถูกปรับเพิ่มเป็นช่วง 1.18 พันล้านดอลลาร์ ถึง 1.28 พันล้านดอลลาร์ ยาเซฟิเอนซ์สำหรับโรคฟีนิลคีโตนูเรียของบริษัทสร้างรายได้จากผลิตภัณฑ์สุทธิทั่วโลก 151 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้นร้อยละ 21 จากไตรมาสก่อนหน้า โดยมีผู้ป่วยที่เข้ารับการบำบัดเชิงพาณิชย์ทั่วโลก 1,647 ราย ณ วันที่ 30 มิถุนายน 2026 กลุ่มผลิตภัณฑ์โรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชนมีส่วนสนับสนุน 67 ล้านดอลลาร์ รายได้จากผลิตภัณฑ์สุทธิของทรานสลาร์นาอยู่ที่ 42 ล้านดอลลาร์ รวมถึงคำสั่งซื้อจากรัฐบาลรัสเซีย รายได้จากผลิตภัณฑ์สุทธิของเอ็มฟลาซาอยู่ที่ 25 ล้านดอลลาร์ และรายได้ค่าสิทธิจากเอฟริสดีอยู่ที่ 71 ล้านดอลลาร์ โดยอิงจากรายได้ทั่วโลกของโรชที่ประมาณ 628 ล้านดอลลาร์ พีทีซี เทอราพิวติกส์ สิ้นสุดไตรมาสด้วยเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาด 2.23 พันล้านดอลลาร์ และผู้บริหารแสดงความมั่นใจในศักยภาพที่จะถึงจุดคุ้มทุนกระแสเงินสดภายในปี 2026

PTC Therapeutics รายงานกำไรไตรมาสสองที่ 0.92 ดอลลาร์ต่อหุ้น สูงกว่าที่ Zacks Consensus Estimate คาดการณ์ว่าจะขาดทุน 0.17 ดอลลาร์ต่อหุ้น คิดเป็นเซอร์ไพรส์ 641.18% รายได้อยู่ที่ 360.52 ล้านดอลลาร์ สูงกว่าที่ประมาณการไว้ 22.24% และเพิ่มขึ้นจาก 178.88 ล้านดอลลาร์ในปีก่อนหน้า บริษัททำกำไรต่อหุ้นสูงกว่าที่คาดการณ์ไว้สามครั้งในช่วงสี่ไตรมาสที่ผ่านมา หุ้นของบริษัทปรับตัวลงประมาณ 1.9% นับตั้งแต่ต้นปี ซึ่งต่ำกว่าดัชนี S&P 500 ที่ปรับตัวขึ้น 6.9% อันดับ Zacks ในปัจจุบันของหุ้นนี้คืออันดับ 3 หรือถือ

พีทีซี เทอราพิวติกส์กำลังได้รับแรงหนุนจากยารักษาโรคพีเคยูที่เพิ่งเปิดตัวใหม่ เซฟิเอนซ์ ซึ่งสร้างรายได้จากผลิตภัณฑ์ในไตรมาสแรกของปี 2026 จำนวน 125 ล้านดอลลาร์สหรัฐ เพิ่มขึ้นร้อยละ 36 เมื่อเทียบกับไตรมาสก่อนหน้า ขณะนี้ยาดังกล่าวได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกา ยุโรป ญี่ปุ่น และตลาดอื่นๆ โดยผู้บริหารคาดว่าจะมีจำหน่ายในเกือบ 30 ประเทศภายในสิ้นปี ณ วันที่ 31 มีนาคม 2026 มีผู้ป่วยทั่วโลกที่ได้รับการรักษาด้วยยานี้ 1,244 ราย และในสหรัฐอเมริกามีแบบฟอร์มเริ่มต้นผู้ป่วยใหม่ประมาณ 140 รายต่อเดือน นอกเหนือจากเซฟิเอนซ์แล้ว พอร์ตโฟลิโอผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ของพีทีซียังรวมถึงกลุ่มยารักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชนน์ เอ็มฟลาซาและทรานสลาร์นา ยีนบำบัดอัปสตาซาหรือเคบิลิดิ และรายได้ค่าสิทธิจากยาอีฟริสดีของโรช พอร์ตโฟลิโอยาที่อยู่ระหว่างการพัฒนาประกอบด้วยโวโทแพลมสำหรับโรคฮันติงตัน ซึ่งรายงานข้อมูลการขยายผลระยะที่สองที่เป็นบวกและกระตุ้นการจ่ายเงินตามเป้าหมายมูลค่า 50 ล้านดอลลาร์สหรัฐจากโนวาร์ติสเมื่อเริ่มการทดลองระยะที่สาม และวาติควิโนนสำหรับโรคเฟรดริช อะแท็กเซีย โดยมีแผนการศึกษาที่รองรับการขึ้นทะเบียนในช่วงไตรมาสสามของปี 2026 หุ้นของพีทีซีปรับตัวขึ้นร้อยละ 17.9 นับตั้งแต่ต้นปี ซึ่งทำผลงานได้ดีกว่าการเพิ่มขึ้นร้อยละ 6.3 ของอุตสาหกรรม และหุ้นดังกล่าวได้รับการจัดอันดับแซ็คส์แรงค์อันดับ 1 หรือคำแนะนำซื้ออย่างแข็งขัน

กลุ่มเทคโนโลยีชีวภาพกำลังก้าวขึ้นมาเป็นผู้นำตลาดอย่างเงียบๆ ในขณะที่การพุ่งขึ้นของหุ้นเซมิคอนดักเตอร์ที่ขับเคลื่อนด้วยเอไอเริ่มส่งสัญญาณอ่อนแรง ตามรายงานของแซ็กส์ อินเวสต์เมนท์ รีเสิร์ช กองทุนอีทีเอฟกลุ่มสุขภาพ XLV ทำสถิติสูงสุดในเดือนนี้ และกองทุนอีทีเอฟเทคโนโลยีชีวภาพ XBI กำลังเข้าใกล้ระดับที่ไม่เคยเห็นมาตั้งแต่ปี 2021 โดยได้แรงหนุนจากวงจรการพัฒนายาที่แข็งแกร่งขึ้นและการหมุนเวียนเข้าสู่กลุ่มปลอดภัย ในบรรดาหุ้นที่โดดเด่น อีไล ลิลลี่ ยังคงเป็นผู้นำที่ชัดเจน ขณะที่หุ้นขนาดกลางอย่างเอ็กเซลิซิส พีทีซี เธอราพิวติกส์ ฟอร์เทรีย โฮลดิ้งส์ และอิลลูมินา กำลังได้รับความสนใจเพิ่มขึ้น พีทีซี เธอราพิวติกส์ พุ่งขึ้นประมาณ 75% นับตั้งแต่ยาซีเฟียนซ์ได้รับการอนุมัติในเดือนกรกฎาคม 2025 โดยมีรายได้ไตรมาสแรกสูงถึง 273 ล้านดอลลาร์ และได้รับการปรับเพิ่มเป็นอันดับ 1 ของแซ็กส์ หรือคำแนะนำซื้ออย่างแข็งขัน เมื่อวันที่ 8 กรกฎาคม ฟอร์เทรีย โฮลดิ้งส์ ซึ่งเป็นองค์กรรับจ้างวิจัย ฟื้นตัวจากราว 4 ดอลลาร์ขึ้นมาอยู่ที่ระดับกลางทีนส์ จากยอดคำสั่งซื้อที่เพิ่มขึ้นและการลดต้นทุน และถูกเพิ่มเข้าในรายชื่ออันดับ 1 ของแซ็กส์เมื่อวันที่ 7 กรกฎาคม เอ็กเซลิซิส นำเสนอทั้งความสามารถในการทำกำไรและการเติบโตที่ระดับประมาณ 16 เท่าของกำไรล่วงหน้า ขณะที่อิลลูมินา ผู้นำด้านจีโนมิกส์ ฟื้นตัวขึ้นประมาณ 46% นับตั้งแต่ต้นปี หลังจากร่วงลงถึง 80%