Beam Therapeutics Inc

แคธี วูด ผู้ก่อตั้งและซีอีโอของอาร์ก อินเวสต์ เพิ่มสถานะการลงทุนที่มีอยู่ของกองทุนในเมตา แพลตฟอร์มส แอร์บีเอ็นบี และบีม เทราพิวติกส์ เมื่อวันจันทร์ โดยเปิดเผยการซื้อขายดังกล่าวในช่วงท้ายของวันซื้อขาย เมตา แพลตฟอร์มส ซึ่งเป็นบริษัทแม่ของเฟซบุ๊ก อินสตาแกรม และวอตส์แอป พุ่งขึ้นร้อยละ 11 เมื่อวันจันทร์ ซึ่งเป็นการเพิ่มขึ้นในวันเดียวที่มากที่สุดในรอบกว่าหนึ่งปี และเวลส์ ฟาร์โก ปรับเพิ่มราคาเป้าหมายของหุ้นจาก 640 ดอลลาร์เป็น 796 ดอลลาร์ ก่อนงานเมตา คอนเนกต์ ซึ่งจะจัดขึ้นในวันพุธและวันพฤหัสบดี แอร์บีเอ็นบี กำลังมุ่งสู่ปีที่หกติดต่อกันของการเติบโตของรายได้ในระดับเลขสองหลัก แม้ว่าราคาหุ้นยังคงต่ำกว่าระดับสูงสุดเป็นประวัติการณ์ที่ทำไว้เมื่อต้นปี 2021 ไม่นานหลังการเสนอขายหุ้นต่อประชาชนครั้งแรกอยู่ร้อยละ 24 บีม เทราพิวติกส์ ร่วงลงร้อยละ 10 เมื่อวันที่ 9 กันยายน และเกือบร้อยละ 20 ภายในสามวันซื้อขาย หลังจากข้อมูลการทดลองระยะที่ 1/2 ฉบับปรับปรุงสำหรับยา BEAM-302 ซึ่งเป็นการรักษาด้วยการตัดต่อยีนสำหรับภาวะพร่องอัลฟา-1 แอนติทริปซิน แสดงให้เห็นประสิทธิผลที่น่าพึงพอใจ แต่มีการปรับปรุงเชิงตัวเลขน้อยกว่าที่นักลงทุนคาดหวัง ความเห็นตอบกลับจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐฯ ทำให้บีมเดินหน้าเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัด หุ้นของบีมลดลงร้อยละ 9 นับตั้งแต่ต้นปีจนถึงปัจจุบัน

Beam Therapeutics ร่วงลงมากกว่า 10% ในวันอังคาร หลังเปิดเผยข้อมูลทดลองระยะที่ 1/2 ที่อัปเดตสำหรับ BEAM-302 ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยการแก้ยีนสำหรับโรคขาดอัลฟา-1 แอนติทริปซิน บริษัทรายงานว่าการรักษาเป็นที่ยอมรับได้ดี แต่สังเกตเห็นการเพิ่มขึ้นของเอนไซม์ตับ รวมถึงอะลานีนอะมิโนทรานสเฟอเรสและแอสพาร์เทตอะมิโนทรานสเฟอเรส ข้อมูลที่ตัดเมื่อวันที่ 24 มิถุนายนครอบคลุมส่วนการเพิ่มขนาดยาของการศึกษา ซึ่งทดสอบขนาดยาสูงถึง 75 มก. ในกลุ่ม Part A และ Part B แต่ไม่รวมกลุ่มหลายขนาดยาและกลุ่มขยาย Part A ผู้ป่วยรายหนึ่งที่มีโรคตับที่เกี่ยวข้องกับ AATD ใน Part B มีระดับ ALT/AST สูงขึ้นระดับ Grade 3 ชั่วคราวหลังจากได้รับ 60 มก. ซึ่งเป็นขนาดที่เลือกสำหรับเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัด นักวิเคราะห์ของ J.P. Morgan Brian Cheng ซึ่งให้คะแนน Beam เหนือตลาด กล่าวถึงเหตุการณ์ด้านความปลอดภัยนี้ว่าไม่เป็นอุปสรรคใหญ่ แต่ก็อาจส่งผลต่อการรับรู้ถึงโอกาสของยา บริษัทวางแผนที่จะขยายการศึกษาไปทั่วโลก โดยตั้งเป้าผู้ป่วยเพิ่มอีก 50 รายที่มีโรคปอดที่เกี่ยวข้องกับ AATD โดยจะเริ่มให้ยาในกลุ่มนี้ในเดือนกรกฎาคม

ไพรม์ เมดิซีน ประกาศผลการชี้ขาดที่มีผลผูกพันในเชิงบวกจากกระบวนการอนุญาโตตุลาการกับ บีม เทอราพิวติกส์ เกี่ยวกับข้อตกลงความร่วมมือและอนุญาตใช้สิทธิ์ปี 2019 คณะอนุญาโตตุลาการวินิจฉัยว่า PM647 ซึ่งเป็นยาทดลองแก้ไขยีนแบบไพรม์เอดิทติ้งสำหรับโรคพร่องแอลฟา-วัน แอนติทริปซิน อยู่ในขอบเขตที่กำหนดไว้สำหรับไพรม์ เมดิซีน ภายใต้ข้อตกลงดังกล่าว หมายความว่าไพรม์ เมดิซีน ไม่ได้ละเมิดข้อตกลงและไม่ต้องชดใช้ค่าเสียหายเป็นตัวเงินแก่ บีม เทอราพิวติกส์ PM647 ใช้อนุภาคไขมันนาโนที่ส่งไปยังตับแบบสากลเพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ E342K ในยีน SERPINA1 ซึ่งเป็นการกลายพันธุ์ที่ก่อโรคที่พบบ่อยที่สุดในโรคพร่องแอลฟา-วัน แอนติทริปซิน และได้แสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพการแก้ไขที่สูง รวมถึงการฟื้นฟูระดับโปรตีนให้อยู่ในช่วงปกติในแบบจำลองหนูที่มียีนมนุษย์เต็มรูปแบบในขนาดยาที่เกี่ยวข้องทางคลินิก

หุ้นของ Intellia Therapeutics พุ่งขึ้น 38% ในช่วงเดือนที่ผ่านมา ทำผลงานได้ดีกว่าอุตสาหกรรม กลุ่มธุรกิจ และดัชนี S&P 500 โดยได้แรงหนุนจากความสำเร็จด้านกฎระเบียบและการทดลองทางคลินิกของตัวยาหลัก lonvoguran ziclumeran การศึกษาระยะที่สาม HAELO ซึ่งประเมิน lonvoguran ziclumeran สำหรับโรค hereditary angioedema บรรลุจุดสิ้นสุดหลักและจุดสิ้นสุดรองที่สำคัญในเดือนเมษายน 2026 และข้อมูลเพิ่มเติมในเดือนมิถุนายน 2026 แสดงให้เห็นว่าการเกิดอาการกำเริบรายเดือนที่ต้องใช้การรักษาตามความต้องการลดลง 89% และการเกิดอาการกำเริบระดับปานกลางถึงรุนแรงลดลง 91% เมื่อเทียบกับยาหลอก Intellia ได้เริ่มยื่นคำขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพแบบต่อเนื่องต่อ FDA ในเดือนเมษายน 2026 และวางแผนเปิดตัวเชิงพาณิชย์ในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 หากได้รับการอนุมัติ บริษัทยังกำลังพัฒนา nexiguran ziclumeran ในการศึกษาระยะท้ายสองโครงการสำหรับโรค ATTR amyloidosis หลังจากที่ FDA ยกเลิกการระงับการทดลองทางคลินิกเมื่อต้นปีนี้ แม้ว่ามูลค่าหุ้นจะอยู่ในระดับพรีเมียมที่ 3.79 เท่าของมูลค่าทางบัญชีย้อนหลัง เมื่อเทียบกับค่าเฉลี่ยอุตสาหกรรมที่ 3.69 แต่ประมาณการขาดทุนต่อหุ้นปี 2026 จาก Zacks Consensus ได้ลดลงจาก 3.46 ดอลลาร์ เหลือ 3.18 ดอลลาร์ ในช่วง 60 วันที่ผ่านมา และประมาณการขาดทุนปี 2027 ลดลงจาก 1.01 ดอลลาร์ เหลือ 65 เซนต์ Zacks ให้อันดับความน่าลงทุนของหุ้นนี้ไว้ที่ ถือ โดยอ้างถึงความหวังของโครงการยาและการขาดทุนที่ลดลง แต่ก็สังเกตถึงการแข่งขันจาก CRISPR Therapeutics และ Beam Therapeutics รวมถึงการที่บริษัทยังไม่มีผลิตภัณฑ์ที่วางตลาด