Prime Medicine, Inc. Common Stock

หุ้น Prime Medicine พุ่งขึ้น 8% เมื่อวันศุกร์ หลังจากองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ หรือ FDA อนุมัติคำขอ IND สำหรับ PM647 ซึ่งเป็นยาบำบัดแก้ไขยีนแบบทดลองสำหรับโรคขาดอัลฟา-1 แอนติทริปซิน การอนุมัติดังกล่าวเปิดทางให้ Prime Medicine เริ่มการทดลองระยะที่ 1/2 เพื่อประเมิน PM647 ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคทางพันธุกรรมนี้ โดยคาดว่าจะมีข้อมูลทางคลินิกเบื้องต้นในปี 2570 PM647 ถูกออกแบบมาเพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่เป็นสาเหตุของโรคขาดอัลฟา-1 แอนติทริปซิน และ Prime Medicine กล่าวว่าการรักษานี้อาจช่วยฟื้นฟูโปรตีนให้กลับสู่ภาวะปกติ และอาจช่วยรักษาปัญหาที่เกิดกับทั้งปอดและตับซึ่งเกิดจากโรคนี้

ไพรม์ เมดิซีน ประกาศผลการชี้ขาดที่มีผลผูกพันในเชิงบวกจากกระบวนการอนุญาโตตุลาการกับ บีม เทอราพิวติกส์ เกี่ยวกับข้อตกลงความร่วมมือและอนุญาตใช้สิทธิ์ปี 2019 คณะอนุญาโตตุลาการวินิจฉัยว่า PM647 ซึ่งเป็นยาทดลองแก้ไขยีนแบบไพรม์เอดิทติ้งสำหรับโรคพร่องแอลฟา-วัน แอนติทริปซิน อยู่ในขอบเขตที่กำหนดไว้สำหรับไพรม์ เมดิซีน ภายใต้ข้อตกลงดังกล่าว หมายความว่าไพรม์ เมดิซีน ไม่ได้ละเมิดข้อตกลงและไม่ต้องชดใช้ค่าเสียหายเป็นตัวเงินแก่ บีม เทอราพิวติกส์ PM647 ใช้อนุภาคไขมันนาโนที่ส่งไปยังตับแบบสากลเพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ E342K ในยีน SERPINA1 ซึ่งเป็นการกลายพันธุ์ที่ก่อโรคที่พบบ่อยที่สุดในโรคพร่องแอลฟา-วัน แอนติทริปซิน และได้แสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพการแก้ไขที่สูง รวมถึงการฟื้นฟูระดับโปรตีนให้อยู่ในช่วงปกติในแบบจำลองหนูที่มียีนมนุษย์เต็มรูปแบบในขนาดยาที่เกี่ยวข้องทางคลินิก

เอชซี เวนไรท์ ปรับเพิ่มคำแนะนำหุ้นไพรม์ เมดิซีน จาก ถือ เป็น ซื้อ พร้อมให้ราคาเป้าหมาย 8 ดอลลาร์ หลังจากหน่วยงานความปลอดภัยด้านยาและอุปกรณ์การแพทย์ของนิวซีแลนด์ยอมรับใบสมัครการทดลองทางคลินิกสำหรับ PM577a ซึ่งเป็นยาวิจัยของบริษัทสำหรับโรควิลสัน บริษัทวิเคราะห์ระบุว่าการอนุมัติครั้งนี้เป็นเหตุการณ์สำคัญที่ช่วยลดความเสี่ยง โดยชี้ว่าเป็นการอนุญาตทางคลินิกครั้งแรกสำหรับการบำบัดด้วยการแก้ไขยีนในร่างกายจากไพรม์ เมดิซีน การอนุมัติดังกล่าวซึ่งประกาศเมื่อวันที่ 18 มิถุนายน 2026 ทำให้สามารถเริ่มการศึกษาระยะที่ 1/2 ทั่วโลกในผู้ใหญ่และวัยรุ่นที่เป็นโรควิลสัน โดยคาดว่าจะมีข้อมูลพิสูจน์แนวคิดในปี 2027 นอกจากนี้ เมื่อวันที่ 22 มิถุนายน 2026 องค์การอาหารและยาสหรัฐได้มอบสถานะการบำบัดขั้นสูงด้านเวชศาสตร์ฟื้นฟูให้แก่ PM359 ซึ่งเป็นยาบำบัดด้วยเซลล์ต้นกำเนิดของบริษัทสำหรับโรคแกรนูโลมาโตซิสเรื้อรังที่ขาด p47phox โดยอิงจากข้อมูลระยะที่ 1/2 ที่ตีพิมพ์ในวารสารการแพทย์นิวอิงแลนด์

Prime Medicine ได้รับการอนุมัติจาก Medsafe ของนิวซีแลนด์ สำหรับการยื่นขอทดลองทางคลินิกของ PM577a ซึ่งเป็นยีนบำบัดแบบ Prime Editing ที่มุ่งเป้าไปที่การกลายพันธุ์ H1069Q ในโรควิลสัน นี่เป็นการอนุมัติทางคลินิกครั้งแรกของบริษัทสำหรับยีนบำบัดแบบ Prime Editing ที่ใช้ในร่างกาย ซึ่งจะทำให้สามารถเริ่มการศึกษาระยะที่ 1/2 ทั่วโลกได้ในช่วงครึ่งหลังของปี 2026 การทดลองจะประเมินความปลอดภัย ความทนทาน และฤทธิ์ทางชีวภาพในผู้ใหญ่และวัยรุ่น โดยคาดว่าจะมีข้อมูลทางคลินิกเบื้องต้นในปี 2027 PM577a ถูกออกแบบให้เป็นการบำบัดครั้งเดียวที่แก้ไขต้นเหตุทางพันธุกรรมของโรควิลสัน ซึ่งเป็นโรคที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน ATP7B ทำให้เกิดการสะสมของทองแดง Prime Medicine ยังระบุว่าแพลตฟอร์มการนำส่งด้วยอนุภาคไขมันนาโนแบบโมดูลาร์ของบริษัทอาจช่วยให้ขยายไปสู่การกลายพันธุ์อื่นๆ ได้ รวมถึง R778L ซึ่งพบได้บ่อยในประชากรเอเชียตะวันออก