Ionis Pharmaceuticals Inc

การนำ AI มาใช้ในเชิงพาณิชย์ด้านเภสัชกรรมเดินหน้าอย่างต่อเนื่อง อินซิลิโก เมดิซีน ประกาศร่วมมือกับพันธมิตรสร้างโมเดลพื้นฐานชีววิทยาเชิงกำเนิด มุ่งเน้นการออกแบบชีววัตถุและการปรับปรุงเป้าหมายยา การประชุมประจำปีของสมาคมมะเร็งวิทยาแห่งยุโรปปี 2026 จะจัดขึ้นระหว่างวันที่ 23 ถึง 27 ตุลาคม โดยมีการเปิดเผยงานวิจัยทางคลินิกล้ำสมัย 28 ชิ้นที่จีนเป็นผู้นำหรือมีส่วนร่วมอย่างลึกซึ้ง ในจำนวนนี้ 4 ชิ้นได้รับคัดเลือกให้นำเสนอแบบปากเปล่าในที่ประชุมใหญ่ คิดเป็นสัดส่วนหนึ่งในสาม ในหมวดยา มีตัวยาในการทดลองแบบ LBA จำนวน 29 รายการที่คิดค้นโดยบริษัทยาในประเทศหรือพัฒนาร่วมกับพันธมิตร ครอบคลุมทิศทางล้ำสมัยหลายด้าน เช่น ADC แอนติบอดีสองจำเพาะ และมะเร็งปอดชนิดไม่เล็กที่ดื้อต่อยา EGFR-TKI กั๋วเชิง ซีเคียวริตี้ส์ ระบุว่า ช่วงนี้วงการเวชศาสตร์นิวเคลียร์มีข้อตกลงสำคัญสองรายการ เทลิกซ์เข้าซื้อไอทีเอ็มด้วยมูลค่า 1.65 หมื่นล้านดอลลาร์สหรัฐ ส่วนปั๋วรุ่ยชวงเหอลงนามความร่วมมือกับโนวาร์ติสด้วยมูลค่าสูงสุด 900 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ขณะเดียวกัน ยาโอลิโกนิวคลีโอไทด์ของไอโอนิสชื่อยูเลฟเนอร์เซนบรรลุจุดสิ้นสุดหลักในการศึกษาระยะที่ 3 สำหรับรักษาโรค FUS-ALS นับเป็นทางเลือกรักษาแรกที่มีประสิทธิผลสำหรับโรคหายากนี้ ณ วันที่ 31 สิงหาคม 2026 หุ้นสิบอันดับแรกตามน้ำหนักในดัชนีชีวการแพทย์ตลาดหลักทรัพย์สตาร์มาร์เก็ตเซี่ยงไฮ้มีสัดส่วนรวมกันร้อยละ 51.54 ประกอบด้วย ยูไนเต็ดอิมเมจจิ้ง ไป๋จี้เสินโจว แอลลิส ไป๋ลี่เทียนเหิง เจ๋อจิ่งฟาร์มา หรงชางไบโอ อี้รุ่ยเทคโนโลยี ฮุ่ยไท่เมดิคอล จวินซื่อไบโอ และหัวต้าจื้อจ้าว

โอสึกะและบริษัทไอโอนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ของสหรัฐฯ เปิดเผยเมื่อวันที่ 22 ว่า ยา urefnersen ซึ่งทั้งสองบริษัทร่วมกันพัฒนาสำหรับรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอแอลเอสชนิดถ่ายทอดทางพันธุกรรม บรรลุเป้าหมายหลักในการทดลองทางคลินิกระยะท้าย ยาดังกล่าวช่วยปรับปรุงการทำงานและยืดอายุการรอดชีวิตของผู้ป่วยโรคเอแอลเอสชนิดกลายพันธุ์ยีน FUS ซึ่งเป็นเอแอลเอสชนิดถ่ายทอดทางพันธุกรรมที่พบได้ยากและทำลายเซลล์ประสาทที่ควบคุมการเคลื่อนไหว เมื่อเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก ยานี้ยังลดตัวชี้วัดที่เกี่ยวข้องกับความเสียหายของเซลล์ประสาทและชะลอการดำเนินของโรค ขณะที่ผลข้างเคียงส่วนใหญ่มีระดับเล็กน้อยถึงปานกลาง และแสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยที่ดี ปัจจุบันยังไม่มีวิธีการรักษาที่ได้รับอนุมัติซึ่งมุ่งเป้าไปที่สาเหตุทางพันธุกรรมของโรคเอแอลเอสชนิดกลายพันธุ์ยีน FUS ขณะที่ทั้งสองบริษัทกำลังหาแนวทางขออนุมัติแบบเร่งรัด มีแผนจะหารือเกี่ยวกับผลการทดลองนี้กับสำนักงานอาหารและยาของสหรัฐฯ และหน่วยงานสาธารณสุขทั่วโลก นอกจากนี้ โอสึกะยังได้เริ่มโครงการเข้าถึงยาในระยะเริ่มต้นในระดับโลกสำหรับผู้ป่วยโรคเอแอลเอสชนิดกลายพันธุ์ยีน FUS ที่ไม่สามารถเข้าร่วมการทดลองได้ เพื่อให้แพทย์สามารถขอใช้ยา urefnersen ก่อนการอนุมัติได้

Ionis พันธมิตรของ Roche Holding รายงานว่า sefaxersen บรรลุเป้าหมายหลักในการทดลอง IMAgINATION ระยะที่ 3 สำหรับโรคไต IgA โดยสามารถลดโปรตีนในปัสสาวะได้อย่างมีนัยสำคัญทางสถิติเมื่อเทียบกับยาหลอก ชัยชนะทางคลินิกครั้งนี้เกิดขึ้นต่อจากผลการดำเนินงานที่แข็งแกร่งของ Roche Holding โดยราคาหุ้นปรับขึ้น 8.32% ในช่วง 90 วันที่ผ่านมา และ 11.58% นับตั้งแต่ต้นปี ขณะที่ผลตอบแทนรวมแก่ผู้ถือหุ้นในรอบ 1 ปีอยู่ที่ 44.02% ปัจจุบัน Roche Holding ซื้อขายที่ 363.20 ฟรังก์สวิส ต่ำกว่าเป้าหมายเฉลี่ยของนักวิเคราะห์เพียงประมาณ 3% แต่เมื่อเทียบกับมูลค่าที่แท้จริงโดยประมาณแล้วยังมีส่วนลดราว 59% ขณะที่มูลค่ายุติธรรมตามเรื่องเล่าที่มีผู้ติดตามมากที่สุดซึ่งอยู่ที่ 353.34 ฟรังก์สวิส ชี้ว่าหุ้นตัวนี้มีมูลค่าเกินจริง 2.8% ส่วนแบบจำลอง SWS DCF ชี้ไปในทางตรงกันข้าม โดยบ่งชี้มูลค่ากระแสเงินสดในอนาคตที่ 893.70 ฟรังก์สวิส เรื่องราวนี้อาจเปลี่ยนแปลงอย่างรวดเร็วได้หากโครงการระยะที่ 3 ที่สำคัญผิดหวัง หรือหากแรงกดดันจากยาชีววัตถุคล้ายคลึงต่อยาขายดีรุ่นเก่าเร่งตัวเร็วกว่าที่คาดไว้

ไอออนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ ประกาศผลการทดลองระยะท้ายเชิงบวกจากสองโครงการระยะที่ 3 ที่ดำเนินการร่วมกับพันธมิตร การศึกษา FUSION ของยูเลฟเนอร์เซนในโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอแอลเอสที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน fused in sarcoma บรรลุจุดสิ้นสุดหลักในการประเมินความบกพร่องด้านการทำงานและการอยู่รอดที่ 72 สัปดาห์ โดยไอออนิสรายงานว่าผลลัพธ์มีนัยสำคัญทางสถิติโดยไม่เปิดเผยตัวเลขสนับสนุน ขณะที่โอสึกะ ฟาร์มาซูติคอล ซึ่งถือสิทธิ์ commercialization ทั่วโลกที่ได้รับอนุญาตในปี 2024 วางแผนหารือข้อมูลกับองค์การอาหารและยาของสหรัฐฯ และหน่วยงานด้านสุขภาพอื่น ๆ ทั่วโลกเกี่ยวกับแนวทางยื่นขออนุมัติแบบเร่งรัดที่เป็นไปได้ ในอีกด้านหนึ่ง การศึกษา IMAgINATION ของเซแฟกเซอร์เซนในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคไตอักเสบ IgA ปฐมภูมิ ซึ่งดำเนินการโดยโรช พันธมิตรของไอออนิส บรรลุจุดสิ้นสุดหลักในการวิเคราะห์ชั่วคราวที่กำหนดไว้ล่วงหน้า แสดงให้เห็นการลดลงของโปรตีนในปัสสาวะอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิกหลัง 37 สัปดาห์ และจะดำเนินการต่อในลักษณะปกปิดเพื่อประเมินการทำงานของไตเป็นเวลาสองปี โดยใช้อัตราการกรองของไตโดยประมาณที่สัปดาห์ที่ 105 เป็นมาตรวัดระยะยาว โรชได้รับสิทธิ์เซแฟกเซอร์เซนจากไอออนิสในปี 2022 และรับผิดชอบการศึกษาในระยะที่ 3 รวมถึงกิจกรรมการพัฒนา การขึ้นทะเบียน และการ commercialization ทั่วโลกในอนาคต ขณะที่ไอออนิสมีสิทธิ์ได้รับเงินตามเหตุการณ์สำคัญและค่าลิขสิทธิ์แบบขั้นบันไดจากยอดขายสุทธิของยาทั้งสองชนิด ชัยชนะทั้งสองครั้งนี้เกิดขึ้นหลังจากความล้มเหลวด้านโรคหัวใจและหลอดเลือดติดต่อกันของไอออนิส รวมถึงความล้มเหลวของการศึกษา CARDIO-TTRansform ระยะที่ 3 ของ Wainua ร่วมกับแอสตร้าเซนเนก้าในเดือนกรกฎาคม และความล้มเหลวของการศึกษา Lp(a)HORIZON ระยะที่ 3 ของ pelacarsen ร่วมกับโนวาร์ติส และเกิดขึ้นหลังการอนุมัติ Zanvastro สำหรับโรคอเล็กซานเดอร์จากองค์การอาหารและยาของสหรัฐฯ เมื่อต้นเดือนนี้ นับตั้งแต่ต้นปี หุ้นของไอออนิสลดลง 42% เมื่อเทียบกับอุตสาหกรรมที่ลดลง 2%

Roche ประกาศผลการวิเคราะห์ชั่วคราวตามที่กำหนดไว้ล่วงหน้าซึ่งเป็นบวกจากการศึกษาระยะที่ 3 IMAgINATION ที่ยังดำเนินอยู่ของยา sefaxersen ซึ่งอยู่ระหว่างการวิจัยในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคไต IgA ปฐมภูมิ โดยการศึกษาบรรลุเป้าหมายหลักในการลดโปรตีนในปัสสาวะอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิกเมื่อเทียบกับยาหลอกที่สัปดาห์ที่ 37 ซึ่งวัดจากอัตราส่วนโปรตีนต่อครีอะตินินในปัสสาวะ 24 ชั่วโมง ยา sefaxersen เป็นยาฉีดใต้ผิวหนังเดือนละครั้งที่ออกแบบมาให้ผู้ป่วยฉีดเองได้ โดยออกฤทธิ์ยับยั้งการสร้างคอมพลีเมนต์แฟกเตอร์บีในตับ และมีโปรไฟล์ความปลอดภัยและการทนต่อยาที่สอดคล้องกับข้อมูลที่รายงานก่อนหน้านี้ โดยไม่พบสัญญาณความปลอดภัยใหม่ การศึกษา IMAgINATION รับผู้เข้าร่วม 459 คน แบ่งแบบสุ่มในอัตรา 1 ต่อ 1 ให้ได้รับยา sefaxersen หรือยาหลอกเป็นเวลา 105 สัปดาห์ และจะดำเนินต่อไปโดยยังคงปกปิดข้อมูลเพื่อประเมินการเปลี่ยนแปลงของหน้าที่ไตในช่วงสองปี ซึ่งวัดจากอัตราการกรองของไตโดยประมาณที่สัปดาห์ที่ 105 ข้อมูลชั่วคราวจะนำเสนอในการประชุมทางการแพทย์ที่กำลังจะมาถึงและแบ่งปันกับหน่วยงานด้านสุขภาพ Roche ได้รับสิทธิ์ยา sefaxersen จาก Ionis สำหรับการรักษาโรคที่เกิดจากคอมพลีเมนต์

แคธี วูด แห่งอาร์ก อินเวสต์ เพิ่มการถือครอง CoreWeave อย่างมาก ขณะที่ลดสถานะในหุ้น AI และเทคโนโลยีอื่น ๆ หลายรายการเมื่อสัปดาห์ที่แล้ว อาร์กซื้อหุ้น CoreWeave ผู้ให้บริการโครงสร้างพื้นฐานคลาวด์สำหรับ AI ประมาณ 239,000 หุ้น มูลค่าราว 24.7 ล้านดอลลาร์ และยังเพิ่มหุ้น Meta Platforms อีกประมาณ 7.25 ล้านดอลลาร์ การซื้อครั้งนี้เกิดขึ้นพร้อมกับการขายหุ้น Palantir ประมาณ 5.9 ล้านดอลลาร์ Advanced Micro Devices 10 ล้านดอลลาร์ Alphabet 13.1 ล้านดอลลาร์ และ Shopify 6.5 ล้านดอลลาร์ นอกกลุ่มเทคโนโลยี อาร์กซื้อหุ้น Ionis Pharmaceuticals ประมาณ 8.9 ล้านดอลลาร์ และ Guardant Health 9.3 ล้านดอลลาร์ พร้อมกับลดหุ้น 10x Genomics 21.8 ล้านดอลลาร์ การขายครั้งใหญ่ที่สุดคือหุ้นกองทุน ARK 21Shares Bitcoin ETF จำนวน 1.53 ล้านหุ้น มูลค่าราว 39.8 ล้านดอลลาร์ และยังลดสถานะใน Circle และ Coinbase ด้วย

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐฯ (FDA) ได้อนุมัติยา Zanvastro (zilganersen) ของบริษัทไอโอนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ เป็นการรักษาโรคอเล็กซานเดอร์เป็นรายแรก ซึ่งเป็นโรคทางระบบประสาทที่พบได้ยากซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยน้อยกว่า 1,000 คนในสหรัฐฯ ยานี้ออกแบบมาเพื่อลดการผลิตโปรตีน GFAP ที่ผิดปกติ และแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงความเร็วในการเดินอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติในการศึกษาหลัก และได้รับการอนุมัติสำหรับผู้ป่วยทั้งเด็กและผู้ใหญ่ ไอโอนิสวางแผนที่จะทำการตลาด Zanvastro ด้วยตนเองในสหรัฐฯ ซึ่งเป็นก้าวสำคัญในกลยุทธ์ของบริษัทในการเปิดตัวยาทางระบบประสาทที่บริษัทเป็นเจ้าของแต่เพียงผู้เดียว ขณะที่เรคคอร์ดาติถือสิทธิ์นอกสหรัฐฯ นักวิเคราะห์ที่วิลเลียม แบลร์ คาดการณ์ยอดขายสูงสุดต่อปีประมาณ 295 ล้านดอลลาร์ แม้ว่ากลุ่มผู้ป่วยจำนวนน้อยและการบริหารยาที่ซับซ้อนอาจจำกัดการนำไปใช้ การอนุมัติครั้งนี้เป็นการยืนยันแพลตฟอร์มการกำหนดเป้าหมายอาร์เอ็นเอของไอโอนิส และเสริมความแข็งแกร่งให้กับกลุ่มผลิตภัณฑ์ทางระบบประสาท ซึ่งรวมถึงสปินราซา, ไว้นัว และคาลโซดี

Ionis Pharmaceuticals รายงานผลขาดทุนปรับลดที่น้อยกว่าคาดและรายได้ที่สูงขึ้นสำหรับไตรมาสที่สองของปี 2026 พร้อมทั้งยืนยันแนวโน้มทั้งปี บริษัทมีผลขาดทุนปรับลดที่ 43 เซนต์ต่อหุ้น ดีกว่าที่ Zacks Consensus Estimate คาดการณ์ไว้ที่ขาดทุน 89 เซนต์ และมีรายได้ 268 ล้านดอลลาร์ สูงกว่าที่ประมาณการไว้ที่ 190.7 ล้านดอลลาร์ รายได้รวมลดลงเกือบ 41% เมื่อเทียบกับปีก่อน เนื่องจากในปีก่อนมีเงินจ่ายล่วงหน้า 280 ล้านดอลลาร์จาก Ono Pharmaceutical แต่หากไม่รวมเงินก้อนนั้น รายได้เพิ่มขึ้น 56% Ionis ย้ำแนวโน้มรายได้ปี 2026 ที่ 875 ล้านดอลลาร์ถึง 900 ล้านดอลลาร์ โดยคาดว่ายอดขายผลิตภัณฑ์สุทธิของ Tryngolza จะอยู่ระหว่าง 100 ล้านดอลลาร์ถึง 110 ล้านดอลลาร์ และ Dawnzera ระหว่าง 110 ล้านดอลลาร์ถึง 120 ล้านดอลลาร์ และคงประมาณการผลขาดทุนจากการดำเนินงานปรับลดที่ 425 ล้านดอลลาร์ถึง 475 ล้านดอลลาร์

กองทุน ARK Genomic Revolution ETF ของแคธี วูด ได้ซื้อหุ้นของไอโอนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ มูลค่า 15.3 ล้านดอลลาร์ ตั้งแต่ต้นเดือนกรกฎาคม หลังจากราคาหุ้นร่วงลงอย่างหนักจากความล้มเหลวในการทดลองระยะสุดท้ายของยาเอพลอนเทอร์เซน สำหรับโรค ATTR-CM การเข้าซื้อครั้งนี้เกิดขึ้นหลังจากที่ไอโอนิสและพันธมิตรอย่างแอสตร้าเซนเนก้า ประกาศความพ่ายแพ้ที่เหนือความคาดหมาย ซึ่งบ่งชี้ว่าวูดกำลังใช้ประโยชน์จากราคาที่ลดลง พร้อมกับคงมุมมองระยะยาว ไอโอนิสเพิ่งได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับยาไทรน์โกลซา เพื่อรักษาภาวะไตรกลีเซอไรด์ในเลือดสูงรุนแรง ซึ่งขยายตลาดเป้าหมายไปยังผู้ป่วยในสหรัฐฯ มากกว่า 3 ล้านคน และกำลังปรับกลยุทธ์สู่การทำตลาดสินทรัพย์ของตนเอง โดยปรับเพิ่มคาดการณ์ยอดขายสูงสุดเป็น 3 พันล้านดอลลาร์ บริษัทรายงานรายได้ไตรมาสแรกที่ 246 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 86% เมื่อเทียบกับปีก่อน และคาดว่าจะถึงจุดคุ้มทุนกระแสเงินสดภายในปี 2028 ไอโอนิสยังมีตัวเร่งจากโครงการวิจัยระยะสุดท้าย ซึ่งรวมถึงการพิจารณาลำดับความสำคัญสำหรับยาซิลกาเนอร์เซน ในโรคอเล็กซานเดอร์ และผลการทดลองระยะที่ 3 ที่กำลังจะออกมาสำหรับยาเพลาคาร์เซน ซึ่งเป็นพันธมิตรกับโนวาร์ติส

ไอโอนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ ประกาศการปิดรับผู้เข้าร่วมในกลุ่มที่ 1 ของการศึกษาระยะที่ 3 รีวีล ระดับโลก ซึ่งประเมินยาโอบูดานเซน การบำบัดที่มุ่งเป้าอาร์เอ็นเอในขั้นทดลองสำหรับโรคแองเจิลแมน ซินโดรม กลุ่มหลักนี้รับผู้เข้าร่วม 136 คน อายุระหว่าง 2 ถึงต่ำกว่า 18 ปี ที่มีการยืนยันทางพันธุกรรมว่ามีการขาดหายหรือการกลายพันธุ์ของยีนยูบีอี3เอ คาดว่าการรับผู้เข้าร่วมในกลุ่มผู้ใหญ่ ซึ่งรวมผู้เข้าร่วมอายุ 18 ถึง 50 ปี จะเสร็จสิ้นในไตรมาสที่สามของปี 2026 โดยผลลัพธ์เบื้องต้นจากการศึกษารีวีลคาดว่าจะออกมาในช่วงครึ่งหลังของปี 2027 การทดลองนี้ออกแบบโดยรับข้อมูลจากชุมชนผู้ป่วยโรคแองเจิลแมน ซินโดรม เพื่อประเมินการบำบัดในกลุ่มผู้ป่วยที่หลากหลาย นอกจากนี้ เอชซี เวนไรท์ ได้ปรับเพิ่มราคาเป้าหมายของไอโอนิสเป็น 130 ดอลลาร์ จาก 125 ดอลลาร์ และคงคำแนะนำซื้อ หลังการอนุมัติยาไทรโกลซาจากองค์การอาหารและยาสหรัฐ

กลยุทธ์ U.S. Mid Cap Growth ของ TimesSquare Capital Management ลดลง 7.72% สุทธิในไตรมาสแรกของปี 2026 ซึ่งต่ำกว่าดัชนี Russell Midcap Growth Index ที่ลดลง 6.35% กลยุทธ์นี้ต้องรับมือกับความตึงเครียดทางภูมิรัฐศาสตร์ ภาษีศุลกากรชั่วคราวทั่วโลก และการหยุดชะงักของห่วงโซ่อุปทานหลังจากการมีส่วนร่วมของสหรัฐฯ และอิสราเอลในอิหร่าน ซึ่งกระตุ้นให้เกิดการย้ายไปยังสินทรัพย์ปลอดภัย ธนาคารกลางคงนโยบายอย่างมั่นคงแม้จะมีเงินเฟ้อที่ขับเคลื่อนด้วยพลังงาน กลยุทธ์นี้เพิ่ม Ionis Pharmaceuticals ซึ่งเป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในขั้นพาณิชย์ที่มุ่งเน้นด้านประสาทวิทยาและข้อบ่งชี้ทางหัวใจและหลอดเลือด โดยอ้างถึงยาที่ได้รับการอนุมัติเชิงพาณิชย์หลายตัวและพอร์ตโฟลิโอที่ลึกซึ้งพร้อมผลการทดลองทางคลินิกที่สำคัญในปีนี้ Ionis รายงานรายได้รวม 246 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสแรก เพิ่มขึ้น 87% เมื่อเทียบกับปีก่อน และหุ้นของบริษัทเพิ่มขึ้น 84.16% ในช่วง 52 สัปดาห์ที่ผ่านมา

ไอโอนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ ได้ลงนามข้อตกลงอนุญาตใช้สิทธิ์นอกสหรัฐอเมริกากับเรคอร์ดาติ สำหรับยาซิลแกนเนอร์เซน ซึ่งเป็นยาทดลองประเภทอาร์เอ็นเอ สำหรับโรคอเล็กซานเดอร์ ข้อตกลงนี้ให้สิทธิ์เรคอร์ดาติในการจำหน่ายยาซิลแกนเนอร์เซนนอกสหรัฐอเมริกา ขณะที่ไอโอนิสยังคงสิทธิ์ในสหรัฐอเมริกาและเป็นผู้นำการพัฒนาทั่วโลก ไอโอนิสจะได้รับเงินล่วงหน้าและเงินตามเป้าหมาย รวมถึงค่าสิทธิบัตรจากยอดขายนอกสหรัฐอเมริกา ในขณะที่องค์การอาหารและยาสหรัฐอเมริกายังคงทบทวนยาซิลแกนเนอร์เซนสำหรับโรคอเล็กซานเดอร์

หุ้น Ionis Pharmaceuticals ปรับตัวขึ้น 9.5% หลังจากองค์การอาหารและยาสหรัฐขยายฉลากยา Tryngolza ให้ลดระดับไตรกลีเซอไรด์และความเสี่ยงตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันในผู้ใหญ่ที่มีภาวะไตรกลีเซอไรด์สูงรุนแรง ซึ่งขยายขอบเขตจากการอนุมัติเดิมสำหรับกลุ่มอาการไคโลไมครอนในเลือดสูงจากพันธุกรรม การอนุมัติครั้งนี้ทำให้ Tryngolza เป็นการรักษาแรกและรายเดียวในสหรัฐที่มีฉลากระบุถึงทั้งการลดไตรกลีเซอไรด์และความเสี่ยงตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันในกลุ่มผู้ป่วยที่มีความต้องการสูงนี้ ข้อบ่งใช้ที่ขยายออกไปเปิดตลาดที่กว้างขึ้นมาก แต่ก็เพิ่มแรงกดดันด้านราคาและความเสี่ยงในการเจรจากับผู้จ่ายเงิน เมื่อ Ionis เปลี่ยนจากโรคหายากไปสู่กลุ่มผู้ป่วยที่ใหญ่ขึ้น ภาพการลงทุนของ Ionis คาดการณ์รายได้ 2.3 พันล้านดอลลาร์และกำไร 300.8 ล้านดอลลาร์ภายในปี 2029 โดยมีมูลค่ายุติธรรมประมาณ 100.92 ดอลลาร์ต่อหุ้น คิดเป็นส่วนเพิ่ม 24% นักวิเคราะห์ที่มองในแง่ดีที่สุดคาดว่ารายได้จะสูงถึงประมาณ 2.8 พันล้านดอลลาร์และกำไร 456 ล้านดอลลาร์ภายในปี 2029 แต่การขยายฉลากและพลวัตด้านราคาอาจเสริมหรือท้าทายเป้าหมายเหล่านั้น

สัปดาห์นี้มีการอนุมัติจาก FDA และ EU การเลิกจ้าง การซื้อกิจการ และการอัปเดตการทดลองทางคลินิกผสมผสานกันทั่วภาคเทคโนโลยีชีวภาพ Ionis Pharmaceuticals ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับ TRYNGOLZA เป็นการรักษาเสริมสำหรับภาวะไขมันไตรกลีเซอไรด์สูงรุนแรง ขณะที่ Merck ได้รับการอนุมัติจากคณะกรรมาธิการยุโรปสำหรับ Keytruda ร่วมกับ Padcev เป็นการรักษาก่อนการผ่าตัดสำหรับมะเร็งกระเพาะปัสสาวะชนิดลุกลามกล้ามเนื้อ Trodelvy ของ Gilead ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับมะเร็งเต้านมชนิด Triple-Negative ระยะแพร่กระจายบรรทัดแรก และ IBRANCE ของ Pfizer ได้รับการขยายการอนุมัติสำหรับมะเร็งเต้านมระยะแพร่กระจายชนิด HR+/HER2+ Natera ได้รับการอนุมัติในญี่ปุ่นสำหรับการตรวจ Signatera MRD ในมะเร็งลำไส้ใหญ่ และ MAVIRET ของ AbbVie ได้รับการอนุมัติใน EU สำหรับโรคตับอักเสบซีทั้งแบบเฉียบพลันและเรื้อรัง Achieve Life Sciences ได้รับจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์จาก FDA สำหรับคำขอขึ้นทะเบียนยาใหม่ของ Cytisinicline เนื่องจากข้อบกพร่องด้านการผลิต แม้ว่าจะไม่มีปัญหาด้านประสิทธิภาพหรือความปลอดภัย ADC Therapeutics ประกาศลดพนักงานลง 17% ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของการปรับโครงสร้างเชิงกลยุทธ์เพื่อมุ่งเน้นไปที่กลุ่มผลิตภัณฑ์ ZYNLONTA สำหรับมะเร็งต่อมน้ำเหลือง ในด้านการทำข้อตกลง Merck KGaA ตกลงที่จะซื้อกิจการ Bio-Techne ในราคาหุ้นละ 73 ดอลลาร์สหรัฐเป็นเงินสด คิดเป็นมูลค่ากิจการ 11.3 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ ขณะที่ Ionis ได้ลงนามข้อตกลงอนุญาตใช้สิทธิกับ Recordati สำหรับ Zilganersen ซึ่งเป็นการบำบัดที่อยู่ระหว่างการวิจัยสำหรับโรค Alexander Passage Bio และ Remix Therapeutics ได้ทำข้อตกลงควบรวมกิจการแบบหุ้นทั้งหมด และ Boundless Bio กับ Serapha Bio ก็ประกาศการควบรวมกิจการแบบหุ้นทั้งหมดเช่นกัน ในด้านคลินิก การทดลองระยะที่ 3 OVATION 3 ของ IMUNON ผ่านการทบทวนความปลอดภัย Zasocitinib ของ Takeda แสดงให้เห็นถึงความเหนือกว่า Deucravacitinib ในการศึกษาระยะที่ 3 สำหรับโรคสะเก็ดเงิน และ Eledon รายงานข้อมูลการปลูกถ่ายไตระยะยาวที่เป็นบวกสำหรับ Tegoprubart อย่างไรก็ตาม Sigvotatug vedotin ของ Pfizer ไม่บรรลุจุดสิ้นสุดหลักด้านการรอดชีวิตโดยรวมในการศึกษาระยะที่ 3 สำหรับมะเร็งปอดชนิดไม่ใช่เซลล์เล็ก และ ML-004 ของ MapLight ไม่บรรลุจุดสิ้นสุดหลักในโรคออทิสติกสเปกตรัม แม้ว่าจะแสดงสัญญาณด้านความหงุดหงิดในวัยรุ่น Definium Therapeutics รายงานผลลัพธ์ระยะที่ 3 ที่เป็นบวกสำหรับ DT120 ODT ในโรคซึมเศร้าขั้นรุนแรง

พื้นที่การทดลองทางคลินิกสำหรับโรคไตอักเสบจาก IgA กำลังทวีความเข้มข้นขึ้น โดยมีบริษัทมากกว่า 25 แห่งกำลังพัฒนายาในกลุ่มไปป์ไลน์กว่า 30 รายการ ตามรายงานฉบับใหม่จาก DelveInsight ผู้เล่นหลักประกอบด้วย Haisco Pharmaceutical Group, Novartis, Vertex Pharmaceuticals, Biogen, Vera Therapeutics, AstraZeneca, Roche, Ionis Pharmaceuticals, Takeda, Arrowhead Pharmaceuticals และอื่น ๆ การบำบัดที่มีแนวโน้มในระยะการทดลองต่าง ๆ ได้แก่ HSK39297, Zigakibart, Povetacicept, Felzartamab, Atacicept, ULTOMIRIS, Sefaxersen, TAK-079, ARO-C3, NM8074, WAL0921, KP104, PS-002, BHV-1400, CM313, NTQ5082, RNK288 และ IFX 301 มียาประมาณ 12 รายการหรือมากกว่าที่อยู่ในระยะการพัฒนาขั้นปลาย โดยมุ่งเป้ากลไกต่าง ๆ เช่น การยับยั้ง Complement Factor B, การต้าน BAFF และ APRIL, ความเป็นพิษต่อเซลล์ที่อาศัยแอนติบอดี, การย่อยสลาย Gd-IgA1, การรบกวนอาร์เอ็นเอ และการต้าน CD38 เหตุการณ์สำคัญล่าสุดรวมถึงข้อมูลระยะที่สามที่เป็นบวกสำหรับ Povetacicept และ Atacicept และการตีพิมพ์ผลลัพธ์ของ telitacicept ในวารสาร New England Journal of Medicine

องค์การอาหารและยาสหรัฐได้อนุมัติยา TRYNGOLZA ของ Ionis Pharmaceuticals เป็นการรักษาแรกและเพียงหนึ่งเดียวที่ระบุเพื่อลดไตรกลีเซอไรด์และความเสี่ยงของตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันในผู้ใหญ่ที่มีภาวะไตรกลีเซอไรด์สูงรุนแรง TRYNGOLZA มีขนาด 50 มิลลิกรัมหรือ 80 มิลลิกรัม ฉีดด้วยตนเองเดือนละครั้งผ่านหัวฉีดอัตโนมัติ ได้รับการอนุมัติจากการศึกษาระยะที่ 3 CORE และ CORE2 ซึ่งแสดงให้เห็นว่าลดระดับไตรกลีเซอไรด์ขณะอดอาหารได้สูงสุดถึง 72 เปอร์เซ็นต์เมื่อเทียบกับยาหลอกที่หกเดือน และลดเหตุการณ์ตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันได้สูงสุดถึง 91 เปอร์เซ็นต์ ในกลุ่มผู้ป่วยที่มีข้อมูลพื้นฐานและข้อมูล 12 เดือน 86 เปอร์เซ็นต์มีระดับไตรกลีเซอไรด์ต่ำกว่า 500 มิลลิกรัมต่อเดซิลิตร ซึ่งเป็นเกณฑ์สำคัญในการลดความเสี่ยงตับอ่อนอักเสบเฉียบพลัน จำนวนผู้ป่วยที่ต้องรักษาในหนึ่งปีเพื่อป้องกันหนึ่งเหตุการณ์ของตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันคือ 20 รายในกลุ่มประชากรทั้งหมด และ 4 รายในผู้ป่วยที่มีไตรกลีเซอไรด์อย่างน้อย 880 มิลลิกรัมต่อเดซิลิตรและมีประวัติตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันมาก่อน Ionis วางแผนเปิดตัว TRYNGOLZA ในสหรัฐในเดือนกรกฎาคม ซึ่งนับเป็นการเปิดตัวเชิงพาณิชย์อิสระครั้งแรกในภาวะที่เป็นที่แพร่หลาย

บริษัท เดซิเฟอรา ฟาร์มาซูติคอลส์ ประกาศว่าได้ให้ยาแก่ผู้ป่วยรายแรกแล้วในการศึกษาระยะที่ 3 แบบพิโวทัลระดับโลกที่มีชื่อว่า อินเทรพิด ซึ่งประเมินยาซาพาบลูร์เซนสำหรับการรักษาโรคโพลีไซทีเมีย เวรา ซึ่งเป็นโรคทางโลหิตวิทยาที่พบได้ยากและอาจเป็นอันตรายถึงชีวิต การศึกษานี้จะเปรียบเทียบประสิทธิภาพและความปลอดภัยของซาพาบลูร์เซนกับยาหลอกในช่วงการรักษาแบบปกปิดสองทางเป็นเวลา 32 สัปดาห์ ตามด้วยการรักษาแบบเปิดเผยข้อมูลนานสูงสุด 124 สัปดาห์ โดยมีจุดยุติหลักคือการตอบสนองที่กำหนดโดยการไม่เข้าเกณฑ์ต้องได้รับการเจาะเลือดออก ซาพาบลูร์เซนได้รับการกำหนดสถานะการตรวจสอบแบบเร่งด่วน ยากำพร้า และการบำบัดที่ก้าวล้ำจากองค์การอาหารและยาสหรัฐอเมริกา การทดลองนี้ได้เริ่มต้นขึ้นในสหรัฐอเมริกาและมีแผนจะดำเนินการในภูมิภาคอื่นๆ เพิ่มเติม ได้แก่ อเมริกาเหนือ ละตินอเมริกา เอเชียแปซิฟิก และยุโรป เดซิเฟอราเป็นสมาชิกของโอโนะ ฟาร์มาซูติคอล ซึ่งได้รับสิทธิ์ระดับโลกแต่เพียงผู้เดียวสำหรับซาพาบลูร์เซนผ่านข้อตกลงอนุญาตใช้สิทธิ์กับไอโอนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ ในเดือนมีนาคม 2025