Cell Therapy (CAR-T & beyond)

โนวาร์ติสระงับการทดลองทางคลินิกแปดโครงการของการรักษาด้วยเซลล์ CAR-T เชิงทดลองชื่อ rap-cel สำหรับโรคภูมิต้านตนเองและโรคทางระบบประสาท ซึ่งรวมถึงโรค lupus โรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ และโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็ง หลังจากผู้ป่วยสามรายเสียชีวิตจากภาวะ hemophagocytic syndrome ที่เกี่ยวข้องกับเซลล์ภูมิคุ้มกัน ซึ่งเป็นปฏิกิริยาภูมิคุ้มกันที่รุนแรงและพบได้น้อย ตามรายงานครั้งแรกของหนังสือพิมพ์ Wall Street Journal เมื่อวันที่ 1 กันยายน 2569 การระงับครั้งนี้ไม่ครอบคลุมการทดลอง rap-cel สองโครงการที่บริษัทกำลังดำเนินอยู่สำหรับมะเร็งต่อมน้ำเหลืองและมะเร็งเม็ดเลือดขาว ซึ่งยังคงดำเนินต่อไป บริสตอล ไมเยอร์ส สควิบบ์ แยกต่างหากได้ระงับการรับผู้เข้าร่วมในโครงการ CAR-T คู่แข่งของตนเองชื่อ zola-cel เพื่อความไม่ประมาท หลังจากพบสิ่งที่บริษัทอธิบายว่าเป็นเหตุการณ์การอักเสบชั่วคราวและกลับคืนสู่สภาพเดิม โดยไม่มีรายงานผู้เสียชีวิต บริสตอล ไมเยอร์สได้แจ้งหน่วยงานกำกับดูแลและนักวิจัยเมื่อต้นเดือนมิถุนายน แต่รอประมาณสามเดือนก่อนที่จะแจ้งต่อสาธารณชนในวงกว้าง ขณะที่โนวาร์ติสยืนยันการระงับของตนหลังจากนักวิเคราะห์สังเกตเห็นการทดลองที่หยุดชะงักในฐานข้อมูลสาธารณะ และเปิดเผยเรื่องการเสียชีวิตในอีกหนึ่งสัปดาห์ต่อมา จำนวนกองทุนเฮดจ์ฟันด์ที่ถือหุ้นโนวาร์ติสเพิ่มขึ้นเป็น 38 รายในไตรมาสที่สอง จาก 31 รายในไตรมาสแรก โดยมูลค่าสถานะเพิ่มขึ้นเป็น 3.66 พันล้านดอลลาร์ จาก 3.02 พันล้านดอลลาร์ ขณะที่ผู้ถือหุ้นบริสตอล ไมเยอร์สลดลงเหลือ 74 ราย จาก 83 ราย และมูลค่าสถานะลดลงเหลือ 4.79 พันล้านดอลลาร์ จาก 5.97 พันล้านดอลลาร์

Lakefront Biotherapeutics เปิดเผยว่าบริษัทวางแผนจะเริ่มการศึกษาระยะขึ้นทะเบียนในปีหน้าสำหรับแกมเกอร์ทามิก ซึ่งเป็นยาตัวหลักประเภท T-cell engager สำหรับรักษาโรคเกล็ดเลือดต่ำจากภูมิคุ้มกัน และโรคโลหิตจางจากภูมิคุ้มกันทำลายเม็ดเลือดแดง โดยคาดว่าจะมีการศึกษาแบบ basket study ด้านโรคภูมิต้านตนเองอีกสองการศึกษาในช่วงต้นปีนั้น เฮนรี โกเซบรุค ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวในงาน Morgan Stanley Global Healthcare Conference ว่าบริษัทซึ่งเดิมชื่อ Galapagos ได้ปรับเปลี่ยนจุดเน้นจากโครงการ CAR-T แบบ ex vivo เดิมมาสู่กลุ่มผลิตภัณฑ์ T-cell engager สี่รายการ หลังการเข้าซื้อสินทรัพย์จาก Ouro Medicines ในเดือนมีนาคม แกมเกอร์ทามิกเป็นยาที่มุ่งเป้าไปที่ BCMA ซึ่งคาดว่า Gilead Sciences จะเป็นผู้นำออกจำหน่าย โดย Lakefront จะได้รับค่าลิขสิทธิ์ Gilead ร่วมสมทบครึ่งหนึ่งของมูลค่าดีล Ouro และสนับสนุนเงินราว 5 พันล้านดอลลาร์ให้บริษัทภายใต้พันธมิตรเชิงกลยุทธ์ที่จัดตั้งขึ้นในปี 2019 ซึ่งเหลืออายุราวสามปี แอรอน ค็อกซ์ ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน กล่าวว่า Lakefront คาดว่าจะปิดปีด้วยเงินสดราว 2 พันล้านยูโร โดยได้รับการสนับสนุนจากเงินทุนของ Gilead ค่าลิขสิทธิ์เดิมราว 15 ล้านถึง 20 ล้านยูโรต่อปีที่เกี่ยวข้องกับ Jyseleca และเงินคืนภาษีราว 20 ล้านถึง 35 ล้านยูโรต่อปีในอีกหลายปีข้างหน้า บริษัทได้ดำเนินการยุติการดำเนินงานด้านเซลล์บำบัดเดิมเกือบเสร็จสิ้นแล้ว ซึ่งเคยมีพนักงานมากกว่า 650 คน และใช้จ่ายราว 300 ล้านดอลลาร์ต่อปี และได้ประกาศซื้อหุ้นคืนมูลค่า 50 ล้านยูโรในเดือนมิถุนายน ซึ่งคาดว่าจะแล้วเสร็จภายในสิ้นปีนี้ องค์การอาหารและยาของสหรัฐฯ ได้อนุมัติสถานะยารักษาโรคหายากสำหรับแกมเกอร์ทามิกในโรค ITP, AIHA และเพมฟิกัส

หุ้นโนวาร์ติสร่วงลงราว 10% หลังจากบริษัทเปิดเผยว่ายาเดล-เดซิแรนซึ่งอยู่ระหว่างการทดลองไม่สามารถบรรลุเป้าหมายหลักในการทดลองระยะท้ายสำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมไมโอโทนิกชนิดที่ 1 ซึ่งถือเป็นความล้มเหลวทางการทดลองครั้งที่สามในรอบหนึ่งสัปดาห์ ความล้มเหลวก่อนหน้านี้เกี่ยวข้องกับยาเพลาคาร์เซนสำหรับโรคหัวใจและหลอดเลือด และการระงับการทดลองแปดโครงการของเซลล์บำบัดแรป-เซล หลังผู้ป่วยเสียชีวิตสามราย การร่วงลงครั้งนี้ได้ลบมูลค่าตลาดไปราว 2.4 หมื่นล้านฟรังก์สวิส หรือประมาณ 2.96 หมื่นล้านดอลลาร์สหรัฐ และทำให้โนวาร์ติสอยู่ในเส้นทางสู่หนึ่งในวันซื้อขายที่ย่ำแย่ที่สุดในประวัติศาสตร์ของบริษัท ธนาคารบาร์เคลย์สเคยประเมินยอดขายสูงสุดต่อปีของเดล-เดซิแรนไว้ที่ประมาณ 3.1 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ และให้ความน่าจะเป็นของความสำเร็จที่ 60% หลังจากผลการทดลองระยะกลางเป็นบวก และความล้มเหลวครั้งนี้ทำให้เกิดคำถามเกี่ยวกับการเข้าซื้อกิจการอะวิดิตีมูลค่า 1.2 หมื่นล้านดอลลาร์สหรัฐซึ่งนำยาตัวนี้เข้าสู่ไปป์ไลน์ของโนวาร์ติส ผู้บริหารยังคงยืนยันแนวโน้มทางการเงินสำหรับปีเต็มและรักษาเป้าหมายการเติบโตของยอดขายแบบทบต้นที่ 5% ถึง 6% ต่อปีตั้งแต่ปี 2025 ถึง 2030 ขณะที่บริษัทรายงานผลการทดลองระยะท้ายที่ประสบความสำเร็จของยาเรมิบรูทินิบสำหรับโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็ง และคาดว่าจะมีข้อมูลเพิ่มเติมภายในปีนี้

เซลเล็กทิส รายงานผลขาดทุนตามหลักบัญชี GAAP ครึ่งปีแรกที่ 0.39 ดอลลาร์ต่อหุ้น โดยมีรายได้ 14.45 ล้านดอลลาร์ ลดลง 52.2% เมื่อเทียบกับปีก่อน ผลประกอบการดังกล่าวเปิดเผยในข่าวประชาสัมพันธ์ของเซลเล็กทิส หุ้นของบริษัทซื้อขายภายใต้สัญลักษณ์ CLLS ไม่มีรายละเอียดทางการเงินเพิ่มเติมในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้

TScan Therapeutics ประกาศการปรับโครงสร้างเชิงกลยุทธ์ ซึ่งรวมถึงการลดพนักงานประมาณ 75% เนื่องจากบริษัทจะเปลี่ยนทรัพยากรไปสู่โครงการ TCR-T ที่ออกแบบในร่างกาย (in vivo) ซึ่งมุ่งเป้าไปที่เนื้องอกชนิดแข็ง บริษัทซึ่งตั้งอยู่ในเมืองวอลแทม รัฐแมสซาชูเซตส์ มีแผนจะพัฒนาผลิตภัณฑ์ทดลองสองรายการเข้าสู่การศึกษาเพื่อยื่นขออนุมัติทดลองยาใหม่ โดยหนึ่งมุ่งเป้าไปที่ PRAME และอีกหนึ่งมุ่งเป้าไปที่ MAGE-A4 TScan คาดว่าจะนำเสนอข้อมูลพรีคลินิกในไตรมาสแรกของปี 2027 ยื่นคำขออนุมัติทดลองยาใหม่ฉบับแรกในไตรมาสที่สามของปี 2027 และเริ่มการพัฒนาระยะที่ 1 ในไตรมาสที่สี่ของปี 2027 การปรับโครงสร้างครั้งนี้คาดว่าจะช่วยประหยัดต้นทุนสะสมประมาณ 55 ล้านดอลลาร์สหรัฐจนถึงสิ้นปี 2027 และเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาดของบริษัท ณ วันที่ 30 มิถุนายน 2026 คาดว่าจะเพียงพอสำหรับการดำเนินงานจนถึงไตรมาสที่สี่ของปี 2027 ในการปรับโครงสร้างครั้งนี้ TScan จะยุติองค์กรด้านการผลิตภายในและลดการดำเนินงานด้านการวิจัย TScan ยังหยุดการรับผู้ป่วยเพิ่มเติมในการศึกษา ALLOHA-2 ระยะที่ 3 ของยา TSC-101 สำหรับโรคมะเร็งเม็ดเลือด โดยอ้างถึงเงินทุนที่ไม่เพียงพอต่อการดำเนินการทดลองให้เสร็จสมบูรณ์ ผู้ป่วยเจ็ดรายที่ลงทะเบียนแล้วจะยังคงได้รับการติดตามต่อไป บริษัทกำลังมองหาพันธมิตรเชิงกลยุทธ์สำหรับโครงการโรคมะเร็งเม็ดเลือด และกำลังประเมินความร่วมมือสำหรับโครงการโรคภูมิต้านตนเองที่มุ่งเน้นความผิดปกติที่เกี่ยวข้องกับ HLA-B*27 TScan ยังให้ข้อมูลล่าสุดจากกลุ่ม Cohort C ของการศึกษา ALLOHA ระยะที่ 1 ซึ่งแสดงให้เห็นว่าผู้ป่วยทั้งหมด 13 รายที่อยู่ระหว่างการติดตามมี chimerism ของผู้บริจาคแบบสมบูรณ์ รวมถึงสองรายที่เคยกลับเป็นซ้ำ ข้อมูลเพิ่มเติมของ Cohort C คาดว่าจะเปิดเผยในไตรมาสที่สี่ของปี 2026 และข้อมูลครอบคลุมผู้ป่วยทุกรายที่ได้รับการรักษาด้วยกระบวนการผลิตที่พร้อมใช้ในเชิงพาณิชย์คาดว่าจะเปิดเผยในไตรมาสที่สองของปี 2027

โนวาร์ติสได้หยุดการทดลองทางคลินิก 8 รายการของยารักษา CAR-T ที่กำลังทดลองซึ่งมุ่งเป้าไปที่โรคภูมิต้านตนเองและโรคทางระบบประสาท หลังจากผู้ป่วย 3 รายเสียชีวิตจากปฏิกิริยาภูมิคุ้มกันที่รุนแรง ตามรายงานของวอลล์สตรีทเจอร์นัล บริษัทยาสัญชาติสวิสรายนี้ได้หยุดการศึกษาเหล่านี้ชั่วคราวในปลายเดือนสิงหาคม และกำลังดำเนินการทบทวนเหตุการณ์ด้านความปลอดภัยอย่างครอบคลุม ซึ่งบริษัทระบุว่าเป็นความเสี่ยงที่ทราบกันดีในการบำบัดด้วย CAR-T โนวาร์ติสกำลังทำงานร่วมกับคณะกรรมการความปลอดภัยอิสระที่ดูแลการศึกษาแต่ละรายการที่หยุดไว้ และแบ่งปันข้อมูลกับหน่วยงานกำกับดูแล บริสตอล-ไมเยอร์ส สควิบบ์ได้หยุดการทดลองที่คล้ายกันสำหรับการรักษา CAR-T ในโรคภูมิต้านตนเองเป็นการชั่วคราวเพื่อเป็นมาตรการป้องกัน

หุ้นแคปริคอร์ เธอราพิวติกส์ ปรับตัวลงในวันพฤหัสบดี หลังจากรายงานข่าวจากสแตท นิวส์ กลับมากระตุ้นความกังวลเกี่ยวกับความเป็นไปได้ที่สหรัฐฯ จะปฏิเสธยาตัวหลักของบริษัทอย่างเดอรามิโอเซล คณะกรรมการที่ปรึกษาขององค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ปฏิเสธที่จะให้การรับรองการบำบัดด้วยเซลล์ดังกล่าวเมื่อเดือนที่แล้ว และยาดังกล่าวอยู่ระหว่างการพิจารณาด้านกฎระเบียบสำหรับโรคกล้ามเนื้อหัวใจในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชน โดยมีกำหนดวันตัดสินใจในวันที่ 22 สิงหาคม อดัม ฟอยเออร์สไตน์ นักเขียนอาวุโสของสแตท นิวส์ เรียกแผนการของบริษัทที่จะยื่นข้อมูลต่อเนื่องแบบเปิดฉลากจากการทดลองระยะที่ 3 ชื่อโฮป-3 ว่าเป็นกลยุทธ์ถ่วงเวลา พร้อมเสริมว่ายังไม่ชัดเจนว่าเหตุใดบริษัทจึงยังคงแสดงความมั่นใจในยาดังกล่าวต่อสาธารณะ แคปริคอร์ยังไม่ได้ตอบกลับคำขอแสดงความคิดเห็นในทันที