United StatesBiotech & Genomic Medicine▲
Arcturus รายงานผลการทดลองระยะที่ 2 ช่วงระหว่างกาลเป็นบวกของ ARCT-810 สำหรับภาวะพร่อง OTC
Arcturus Therapeutics เปิดเผยว่าผลการทดลองระยะที่ 2 ช่วงระหว่างกาลของ ARCT-810 แสดงให้เห็นว่ายาดังกล่าวลดและ/หรือรักษาระดับแอมโมเนียในเลือดหลังอดอาหารมื้อเช้ามื้อแรกให้อยู่ในช่วงปกติในผู้ป่วยภาวะพร่องเอนไซม์ออร์นิทีนทรานส์คาร์บามิเลส และยังลดระดับกลูตามีน โดยผู้ป่วยบางรายมีระดับเข้าสู่ช่วงปกติ จากผลการทดลองดังกล่าวและการประชุมกับสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐฯ ในเดือนมิถุนายน บริษัทมีเป้าหมายที่จะเริ่มให้ยา ARCT-2601 แก่ผู้เข้าร่วมที่มีอายุ 12 ปีขึ้นไปภายในช่วงใกล้สิ้นปีนี้ ภายใต้โปรโตคอลระยะที่ 2 ฉบับแก้ไขซึ่งผนวก ARCT-2601 เข้ากับการศึกษาระยะที่ 2 ของ ARCT-810 ที่ดำเนินอยู่ ทั้ง ARCT-810 และ ARCT-2601 เป็นยารักษาด้วย mRNA สำหรับภาวะพร่อง OTC แต่ ARCT-810 ใช้แพลตฟอร์ม LUNAR ขณะที่ ARCT-2601 ใช้แพลตฟอร์ม LUNAR 2.0 รุ่นใหม่ ซึ่ง Arcturus กล่าวว่าสามารถเพิ่มการแสดงออกของโปรตีนได้มากกว่า 30 เท่า และอาจช่วยให้ใช้ขนาดยาที่ต่ำลงหรือให้ยาถี่น้อยลง ภาวะพร่อง OTC เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้ยาก ซึ่งร่างกายหยุดย่อยสลายและกำจัดไนโตรเจน ส่งผลให้ระดับแอมโมเนียในเลือดสูงถึงขั้นอันตราย นอกจากนี้ Arcturus ยังอยู่ระหว่างการเข้าซื้อบริษัทค้นพบด้วยปัญญาประดิษฐ์ชื่อ myNeo ซึ่งร่วมงานกันมาตั้งแต่ปี 2024 โดยคาดว่าดีลดังกล่าวจะปิดในเดือนตุลาคม
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › mRNA Platforms ▲Technology
Biotech & Genomic Medicine › Rare Disease ▲Demand
Biotech & Genomic Medicine › AI Drug Discovery Technology
ARCT · Technology · Positive Interim Phase 2 results show ARCT-810 reduced/maintained normal fasting ammonia and glutamine in OTC deficiency, supporting advancement to ARCT-2601 dosing.
ARCT · Capital · Positive Arcturus is acquiring AI discovery company myNeo, with the deal expected to close in October.
myNeo · Capital · Positive myNeo is being acquired by Arcturus, with the deal expected to close in October.
