Pfizer Inc

Vaxcyteは9月3日、経営幹部2名の採用を発表するとともに、最重要のカタリストの時期を絞り込み、VAX-31成人第3相OPUS-1試験の主要な安全性、忍容性、免疫原性データについて、第4四半期中ではなく10月末までに得られる見通しだと述べた。ルイス・ホダー氏は最高医学責任者として、ファイザーでの17年間を経て加わる。同社ではワクチンおよび感染症部門の最高医学責任者を務め、VAX-31が置き換えを狙う肺炎球菌ワクチン、プレベナー13とプレベナー20の臨床開発およびメディカルアフェアーズの主導を支援した。デビッド・マカボイ氏は最高法務責任者としてテバ・ファーマシューティカルから加わる。同社では上級副社長兼最高法務責任者として235人体制の法務、コンプライアンス、政府業務組織を統括し、以前はエンドサイトの法務顧問としてノバルティスによる21億ドルでの買収完了まで務め、イーライリリーでは27年間在籍した。OPUS-1試験だけでも4,049名の被験者に投与し、プレベナー20およびカプバキシブとの直接比較を行った。これはより広範な第3相プログラムの一部で、合計6,191名の成人に投与し、そのうち約3,500名がVAX-31を受けた。Vaxcyteは2026年6月30日時点で約25億ドルの現金、現金同等物および投資を保有していた。本試験は新たな有効性の主張ではなく、プレベナー20およびカプバキシブに対する安全性、忍容性、免疫原性を測定するものであるため、当面の投資仮説はVAX-31が非劣性の基準をクリアするかどうかにかかっている。同社には依然として承認製品も製品売上もなく、OPUS-2およびOPUS-3のデータとVAX-31乳児第2相試験は2027年上半期まで、VAX-A1 A群レンサ球菌候補は2027年下半期まで主要データの見通しが示されていない。

アストラゼネカが最近承認したエトカマ（一般名カミゼストラント）は、HR陽性・HER2陰性乳がんの一次治療として、ファイザーのイブランス（一般名パルボシクリブ）との併用で行われた第3相試験に失敗した。SERENA-4試験の結果、この併用療法は、イブランスとアロマターゼ阻害薬アリミデックス（一般名アナストロゾール）の併用と比べて無増悪生存期間を統計学的に有意に改善しなかった。試験には、転移性疾患に対する全身治療を受けていない約1400人が登録された。エトカマは他に2つの第3相試験、CAMBRIA-1とCAMBRIA-2でも検証されており、これらには約1万人の患者が登録され、再発リスクが中等度および高リスクの患者を対象に、術後補助療法として単剤、CDK4/6阻害薬との併用、およびCDK4/6阻害薬治療後の投与が検討されている。エトカマは9月上旬、アロマターゼ阻害薬およびCDK4/6阻害薬治療中に発見され得るエストロゲン受容体1変異を持つ乳がん患者に対して迅速承認を取得した。

ノボ ノルディスクは、経口ウェゴビー治療薬を中国に導入する一歩を踏み出した。中国の医薬品規制当局が同社の販売申請を受理したためだ。これにより、GLP-1系肥満症治療薬の売上が5〜7年以内に300億元（約44億6000万ドル）に達する可能性がある市場への道が開かれる。これは、JPモルガンの中国ヘルスケア調査責任者であるヤン・ファン氏の見通しだ。今回の申請受理は承認前の初期の規制上のマイルストーンであり、最終承認ではない。ノボ ノルディスクは決定時期については明らかにしていない。経口版は注射を避けたい患者にリーチするのに役立つ可能性があり、この薬は米国と英国ですでに承認されており、米国では2026年前半に発売予定だ。一方、イーライリリーは2025年末に経口オルフォルグリプロンの中国申請を提出しており、早ければ2026年にも発売する可能性がある。また、ノボ ノルディスク、イーライリリー、ファイザー、 innovent バイオロジクスはすでに中国で注射用GLP-1製品を販売している。300億元という予測は、ウェゴビーの将来の売上ではなく、市場全体に対するアナリスト予測であり、この治療薬の商業的貢献は、規制当局の承認と競争の激しい市場での競争に依存する。

Alnylam Pharmaceuticalsは、ミュンヘンで開催された欧州心臓病学会議で、トランスサイレチンアミロイドーシス患者、特にファイザーのタファミジスを既に服用している患者を含む幅広い患者集団におけるAmvuttraの使用を支持する新たな分析結果を発表し、実験的な高血圧治療薬zilebesiranに関する有望なサブグループ所見も報告しました。第3相HELIOS-B試験では、治療を受けた654人の患者のうち259人がベースラインでタファミジスを服用しており、Amvuttraの死亡および再発性心血管イベントの複合評価項目に対する効果は、タファミジスの使用の有無にかかわらず一貫しているように見えました。Amvuttraを投与された患者は、歩行能力の維持が良好で、身体的・精神的機能の複合指標の悪化が25%少なく、その指標での低下リスクが52%減少しました。AmvuttraとOnpattroの4つの第3相試験から1,402人の患者を対象としたプール解析では、心臓型および神経型の疾患において、女性と男性で一貫した効果が示されました。zilebesiranについては、第2相KARDIA-3試験の事後サブグループ解析により、利尿薬と少なくとも1つの他の薬剤を服用しているコントロール不良の高血圧患者において、収縮期血圧のより大きな低下が示され、その効果は昼夜を通して認められました。これらの所見は探索的なものであり、この薬剤の価値は進行中の第3相ZENITH心血管アウトカム試験に依存しています。

BioNTechの株価は8%下落し102.38ドルとなった。同社が大腸がんワクチンの第2相試験を有効性の欠如により中止したためだ。この打撃はModernaにも波及し、同社株は6%下落して134.48ドルとなった。一方、Pfizerはほぼ横ばいの27.91ドルだった。試験BNT122-01は、高リスクのステージII/III大腸がん患者を対象に、mRNAワクチンであるautogene cevumeranを単剤療法として試験するものだった。独立データ安全性監視委員会は、全生存期間において数値的な不均衡を認め、これ以上の継続は無意味と判断した。無益性の境界は2025年10月に初めて超えられたが、当時はデータが未熟すぎて試験中止には至らなかった。Modernaの最近のメラノーマワクチン成功は、大腸がんが免疫学的にコールドな腫瘍であるため、その影響を免れることはできない。また、BioNTechの単剤療法デザインは、Modernaのチェックポイント併用アプローチよりも困難なハードルだった。別件として、FDAはPfizerとBioNTechの2026-2027年向けCOVID-19ワクチンの製剤を承認したが、この季節性ワクチンの承認は、BioNTechにとって主力のがん治療薬の損失を補うには十分ではない。同社は依然として166億ユーロの現金および有価証券を保有している。