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Rocket Pharmaceuticals Inc

2.61-17.9%1Y · USD

Rocket Pharmaceuticals, Inc.は、米国で希少かつ重篤な疾患に対する遺伝子治療の開発、製造、販売を行う後期段階のバイオテクノロジー企業です。in vivoアデノ随伴ウイルス(AAV)プログラムには、第2相試験中のダノン病に対するRP-A501、第1相試験中のプラコフィリン-2不整脈原性心筋症に対するRP-A601、前臨床段階のBAG3拡張型心筋症に対するプログラムが含まれます。ex vivoレンチウイルス(LV)プログラムには、白血球接着不全症-Iに対するRP-L201、ファンコニ貧血に対するRP-L102、ピルビン酸キナーゼ欠損症に対するRP-L301が含まれます。同社は複数の研究機関や大学とライセンス契約を締結しており、1999年に設立され、ニュージャージー州クランベリーに本社を置いています。

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ロケット・ファーマシューティカルズ、1億8000万ドルの優先審査バウチャー売却を完了

ロケット・ファーマシューティカルズは、希少小児疾患優先審査バウチャーの売却を完了し、総収入1億8000万ドルを得た。このバウチャーは、重症白血球接着不全症I型を対象とする遺伝子治療薬クレスラディの承認に伴い、2026年3月にFDAから付与されたものだ。取引前、同社は2026年3月31日時点で現金、現金同等物、投資有価証券を合わせて1億4440万ドル保有していたが、今回の非希薄化性収入によりプロフォーマベースの現金ポジションは約3億2260万ドルに増加し、2028年第2四半期までの事業継続が可能となる見通しだ。バンク・オブ・アメリカ・セキュリティーズのアナリスト、ジェイソン・ゼマンスキー氏は最近、ロケット・ファーマシューティカルズの目標株価を9ドルから10ドルに引き上げ、買い推奨を維持した。RP-A501の投与再開が、同社の短期的な回復戦略における前向きな一歩であると指摘している。
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RCKT · Capital · Positive Rocket Pharmaceuticals completed a $180M PRV sale, boosting cash position and extending runway.
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