PTC Therapeutics Inc

PTCセラピューティクスは、ファブリー病を対象としたBLA段階の単回投与AAV遺伝子治療薬ST-920を取得するため、以前に発表したサンガモセラピューティクスとの契約を完了した。ST-920の加速承認に向けたFDAへのローリングBLA申請は、2026年第4四半期に完了する見込みである。最高経営責任者のマシュー・B・クライン氏は、申請を完了し、単回投与で安全かつ有効な持続性のある疾患治療薬をファブリー病患者コミュニティに届けられる可能性を楽しみにしていると述べた。ST-920はイサラルガジン・シバパルボベックとしても知られ、FDAから希少疾病用医薬品、迅速承認、RMATの指定を受けており、欧州医薬品庁からは希少医薬品指定とPRIMEの適格性を、英国医薬品・医療製品規制庁からは革新的医薬品ライセンス・アクセス・パスウェイの指定を受けている。臨床試験では、この治療薬は欠損しているα-ガラクトシダーゼA酵素の長期的な産生を可能にし、グロボトリアオシルセラミド値の有意な低下をもたらした。

PTCセラピューティクスは、ファブリー病を対象とするBLA段階の単回投与AAV遺伝子治療薬ST-920を、サンガモ・セラピューティクスから、前払い1億1100万ドルにマイルストーン支払いを加えた条件で買収することに合意した。ST-920は、アデノ随伴ウイルスベクターを用いてGLA遺伝子の機能的なコピーを送達する設計で、第1/2相STAAR試験では、患者において最長4年半にわたり持続的な酵素活性が確認され、腎機能、心臓関連の転帰、生活の質の改善も示された。迅速承認を目指すBLA申請は、52週時点の年間化eGFRという中間臨床エンドポイントに基づいており、非臨床および臨床モジュールは既に提出済みで、CMCパッケージは2026年第4四半期に提出予定であり、2027年の発売を目標としている。この治療薬は、FDAのRMAT指定、オーファンドラッグ指定、ファストトラック指定を取得しており、CEOのマシュー・B・クライン氏は、今回の買収により、希少疾患領域の商業インフラを活用して短期的な収益成長を加速するという同社の戦略が前進すると述べた。買収は2026年第3四半期に完了する見込みで、希少遺伝性疾患におけるPTCのパイプラインが強化される。

PTCセラピューティクスは2026年第2四半期の総収益が四半期ベースで過去最高の3億6100万ドルに達したと発表しました。製品売上とロイヤルティ収入が好調で、2026年通期の製品売上見通しを8億5000万ドルから9億5000万ドルの範囲に引き上げました。製品売上は2億3900万ドルに達し、前年同期の1億1800万ドルから倍増しました。また、通期の総収益見通しは11億8000万ドルから12億8000万ドルの範囲に上方修正されました。フェニルケトン尿症治療薬セフィエンスの世界での純製品売上は1億5100万ドルで、前期比21％増となり、2026年6月30日時点で世界で1,647人の商業患者が治療を受けています。デュシェンヌ型筋ジストロフィー関連製品は6700万ドル、トランスラーナの純製品売上はロシア政府の購入注文を含めて4200万ドル、エムフラザの純製品売上は2500万ドル、エブリスディのロイヤルティ収入はロシュの世界売上約6億2800万ドルに基づき7100万ドルでした。PTCセラピューティクスは四半期末時点で現金、現金同等物、有価証券を合わせて22億3000万ドルを保有しており、経営陣は2026年中にキャッシュフローの損益分岐点達成の可能性に自信を示しました。

PTCセラピューティクスは第2四半期に1株当たり0.92ドルの利益を計上し、ザックス・コンセンサス予想の1株当たり0.17ドルの損失を641.18%上回るサプライズとなりました。売上高は3億6052万ドルで、コンセンサス予想を22.24%上回り、前年同期の1億7888万ドルから増加しました。同社は過去4四半期のうち3回、コンセンサスEPS予想を上回っています。株価は年初来で約1.9%下落し、S&P500の6.9%上昇を下回っています。現在のザックスランクは3（ホールド）です。

PTCセラピューティクスは、新たに発売したPKU治療薬セフィエンスを追い風に勢いを増している。同薬の2026年第1四半期の製品売上高は1億2500万ドルに達し、前期比36％増となった。現在、米国、欧州、日本などで承認されており、年末までに約30カ国で入手可能になる見込みと経営陣は見ている。2026年3月31日時点で、世界で1,244人の患者が治療を受けており、米国では毎月約140件の新規患者開始フォームが追加されている。セフィエンス以外にも、PTCの商業ポートフォリオには、DMDフランチャイズのエムフラザとトランスラーナ、遺伝子治療薬アップスタザ／ケビリディ、そしてロシュのエブリスディからのロイヤルティ収入が含まれる。パイプラインでは、ハンチントン病治療薬ボトプラムが第II相延長試験で良好なデータを示し、第III相開始に伴いノバルティスから5000万ドルのマイルストン支払いが発生した。また、フリードライヒ運動失調症治療薬バチキノンは、2026年第3四半期に承認申請を目指す試験が計画されている。PTCの株価は年初来17.9％上昇し、業界平均の6.3％を上回っており、ザックスランクは第1位（強い買い）となっている。

バイオテクノロジーセクターは、AI主導の半導体ラリーに疲れが見える中、静かに新たな市場リーダーとして台頭しつつあると、ザックス・インベストメント・リサーチは指摘する。ヘルスケアセクターETFのXLVは今月最高値を更新し、バイオテクノロジーETFのXBIは2021年以来の水準に迫っている。これは、医薬品開発サイクルの強化とディフェンシブ・ローテーションが追い風となっているためだ。注目銘柄の中では、イーライリリーが依然として明確なリーダーであり、エクセリクシス、PTCセラピューティクス、フォートレア・ホールディングス、イルミナなどの中型株が勢いを増している。PTCセラピューティクスは、2025年7月に薬剤セフィエンスが承認されて以来、株価が約75%急騰し、第1四半期の収益は2億7300万ドルに達し、7月8日にザックスランク1（強い買い）に格上げされた。医薬品開発業務受託機関であるフォートレア・ホールディングスは、受注残の増加とコスト削減により、約4ドルから10ドル台半ばまで回復し、7月7日にザックスランク1リストに追加された。エクセリクシスは、予想PER約16倍で収益性と成長性を兼ね備えており、ゲノミクスリーダーのイルミナは、80%の急落後、年初来で約46%回復している。