Taysha Gene Therapies Inc

テイシャ・ジーン・セラピーズは、2027年上半期にREVEALピボタル試験の6か月中間解析の主要データを報告し、BLA申請経路に関するFDAのフィードバックを受ける見込みであると発表した。一方、BLA申請を可能にするPPQキャンペーンは2026年第4四半期に完了する予定で、計画通り進んでいる。CEOのショーン・ノーラン氏は、REVEAL試験が過剰登録となり、TSHA-102を投与された患者は17名に達し、年齢構成が広範なラベル取得を支持する可能性があると述べた。同社は、末梢性感覚ニューロパチーに関する中等度のグレード2の治療関連有害事象1件を開示した。これは一晩の入院を要したため重篤な有害事象に分類されたが、患者は大幅に回復している。CFOのカムラン・アラム氏は、四半期末の現金残高が4億5540万ドルで、これには2026年6月の追加資金調達による2億3000万ドルの総収入が含まれており、資金繰りは2028年下半期まで持続すると報告した。四半期の純損失は4660万ドル、1株当たり0.13ドルだった。

テイシャ・ジーン・セラピーズとカタレントは、テイシャの治験中のレット症候群遺伝子治療薬TSHA-102に関する商業供給契約を締結した。これにより、FDAの承認取得後、カタレントが主要な商業製造業者となる。この契約は、2020年からTSHA-102の開発を支えてきた提携を基盤とし、メリーランド州ハーマンズにあるFDA認可の遺伝子治療施設における長期的な製造能力を確保するものだ。カタレントは、90以上の遺伝子治療プログラムでの経験を活かし、GMP製造と商業供給を提供する。テイシャの会長兼CEOであるショーン・P・ノーラン氏は、長期的な商業製造能力の確立が同社の上市準備戦略の重要な要素であり、BLA申請を可能にするプロセス性能適格性評価活動がすでに進行中であると述べた。MECP2遺伝子の変異によって引き起こされるレット症候群は、米国、EU、英国で推定1万5000人から2万人の患者がおり、現在承認されている疾患修飾療法は存在しない。