Prime Medicine, Inc. Common Stock

FDAが遺伝子編集治療薬PM647の治験申請を承認したことを受け、プライム・メディシンの株価は金曜日に8%上昇しました。PM647は遺伝性疾患であるアルファ1アンチトリプシン欠損症を対象とした実験的治療薬です。今回の承認により、プライム・メディシンは成人患者を対象とした第1/2相試験を開始できるようになり、初期の臨床データは2027年に得られる見込みです。PM647はアルファ1アンチトリプシン欠損症の原因となる遺伝子変異を修正するよう設計されており、同社によると、この治療法は正常なタンパク質を回復させ、この疾患によって引き起こされる肺と肝臓の両方の問題の治療に役立つ可能性があるということです。

Prime Medicineは、Beam Therapeuticsとの2019年の提携およびライセンス契約に関する仲裁において、拘束力のある肯定的な解決を得たと発表しました。仲裁廷は、同社が開発中のアルファ1アンチトリプシン欠乏症を対象とするPrime Editing薬PM647が、契約上のPrime Medicineの定義された領域に含まれると判断しました。これにより、Prime Medicineは契約違反をしておらず、Beam Therapeuticsに対して損害賠償を支払う義務はないとされました。PM647は、AATDで最も一般的な疾患原因変異であるSERPINA1遺伝子のE342K変異を修正するために、汎用肝臓脂質ナノ粒子を使用します。完全ヒト化マウスモデルにおいて、臨床的に適切な用量で高い編集効率と健康な範囲のタンパク質レベルの回復が示されています。

H.C.ウェインライトは、プライム・メディシンの投資判断を「中立」から「買い」に引き上げ、目標株価を8ドルに設定した。ニュージーランド医薬品医療機器安全局が、同社のウィルソン病治療薬候補PM577aの治験申請を受理したことを受けたもの。同社はこの許可を「意味のあるリスク低減イベント」と評価し、プライム・メディシンにとって生体内プライム編集治療薬として初の臨床認可となると指摘した。この許可は2026年6月18日に発表され、ウィルソン病の成人および青年を対象とした世界規模の第1/2相試験が可能となり、概念実証データは2027年に得られる見通し。一方、2026年6月22日には、米国食品医薬品局が、p47phox欠損慢性肉芽腫症を対象とした同社の幹細胞治療薬PM359に対し、再生医療先端治療薬指定を付与した。これはニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌に掲載された第1/2相試験データに基づくもの。

プライム・メディシンは、ウィルソン病のH1069Q変異を標的とする治験中のプライム編集療法PM577aについて、ニュージーランドのメドセーフから治験届の許可を取得した。これは同社にとって、生体内プライム編集療法として初の臨床許可であり、2026年後半に世界規模の第1/2相試験の開始を可能にする。この試験では成人および青年を対象に安全性、忍容性、生物学的活性を評価し、2027年に初期臨床データが得られる見込みだ。PM577aは、ATP7B遺伝子の変異による銅蓄積を引き起こすウィルソン病の遺伝的根本原因を修正する1回限りの治療法として設計されている。プライム・メディシンはまた、同社のモジュール式脂質ナノ粒子送達プラットフォームにより、東アジア人集団でより一般的なR778L変異を含む追加の変異への展開が可能になる可能性があると述べた。