MediciNova Inc

メディシノバは、2型糖尿病に伴う高トリグリセリド血症および非アルコール性脂肪肝疾患を対象にMN-001（チペルカスト）を評価した第2相臨床試験MN-001-NATG-202のトップライン結果を発表した。無作為化二重盲検プラセボ対照試験で、24週間の治療期間中に40例の患者が登録された。第4週時点で、平均血清トリグリセリドはMN-001群でベースラインから54.7mg/dL（26.05%）減少したのに対し、プラセボ群では23.8mg/dL（11.54%）の減少となり、30.96mg/dLの統計的に有意な差が認められた（p=0.015）。第24週時点では、平均減少幅はMN-001群がプラセボ群より31.4mg/dL大きかったが、p=0.113で統計的有意性はなかった。第24週時点で、平均HDL-CはMN-001群で3.3mg/dL（8.39%）増加したのに対し、プラセボ群では2.4mg/dL（6.23%）減少し、5.7mg/dLの統計的に有意な差が認められた（p=0.0048）。一方、平均HDL-PはMN-001群で3.62µmol/L（11.80%）増加したのに対し、プラセボ群では0.9µmol/L（3.00%）減少し、4.52µmol/Lの統計的に有意な差が認められた（p=0.018）。FibroScanの制御減衰パラメータで測定した肝脂肪は、MN-001群で14.1dB/m（4.24%）減少したのに対し、プラセボ群では4.3dB/m（1.27%）の減少となり、9.7dB/mの有意でない差であった（p=0.2438）。体重はMN-001群で4.91ポンド（2.28%）減少したのに対し、プラセボ群では0.55ポンド（0.25%）の減少となり、4.36ポンドの差であった（p=0.082）。MN-001は概して安全で忍容性が良好であり、治療関連の有害事象は軽度から中等度で、薬剤関連の重篤な有害事象は報告されなかった。メディシノバは、この探索的な40例の概念実証試験は有効性をより大規模な試験で評価すべきことを示していると述べ、詳細な解析を継続し、適切な患者集団、エンドポイント、サンプルサイズを含む次段階の臨床開発を検討するとした。

メディシノバは、筋萎縮性側索硬化症の治療を目的としたMN-166（イブジラスト）を評価する第2b/3相臨床試験COMBAT-ALSの二重盲検期において、最終患者の最終来院が完了したと発表した。米国とカナダの臨床施設で合計234名の参加者が2つの治療群に無作為に割り付けられ、試験に引き続き参加している患者は非盲検継続投与期においてMN-166による治療を継続している。同社は、二重盲検期のトップライン結果を2026年末までに報告する見込みであり、試験全体の最終患者の最終来院は2027年3月になる見通しである。本試験の主要評価項目は機能と生存の複合評価であり、副次評価項目にはALS機能評価尺度改訂版の変化、握力計による筋力測定、および生活の質の評価が含まれる。MN-166は、米国食品医薬品局からファストトラック指定および希少疾病用医薬品指定を、また欧州医薬品庁から希少疾病用医薬品指定を受けている。

メディシノバは、筋萎縮性側索硬化症患者を対象にMN-166（イブジラスト）を評価する拡大アクセスプログラム「SEANOBI-ALS試験」において、目標としていた200人の患者登録を達成したと発表した。この試験は、ACT for ALSイニシアチブの下、国立神経疾患・脳卒中研究所の資金提供を受けており、進行中の無作為化臨床試験の対象とならないALS患者に治験薬を提供するものだ。最終的な患者追跡調査は2027年初頭に終了する見込みで、その後、学会発表や査読付き論文発表を支えるデータ解析が開始される。MN-166は、ホスホジエステラーゼ4と炎症性サイトカインを阻害する経口投与可能な低分子化合物であり、メディシノバは2025年9月に同化合物の第2b/3相臨床試験「COMBAT-ALS」の登録を既に完了している。

メディチノバは、2型糖尿病に伴う高トリグリセリド血症および非アルコール性脂肪性肝疾患を対象としたMN-001（チペルカスト）の第2相臨床試験において、最終患者の最終来院を完了し、主要データは2026年第3四半期に発表される見込みです。また、筋萎縮性側索硬化症を対象にMN-166（イブジラスト）を評価するSEANOBI拡大アクセスプログラムでは、計画200名の半数にあたる100名の患者を登録しました。膠芽腫を対象としたイブジラストと抗PD-1抗体の併用について、米国特許の許可通知を受領し、特許期間は早くとも2042年9月までとなります。さらに、査読付き研究により、イブジラストがMIF-CD74シグナル伝達を阻害することで脳転移の増殖を阻止できることが示されました。メディチノバをカバーする株式調査会社は、18か月前の1社から現在4社に増加し、COMBAT ALS第2b/3相登録試験の主要データは2026年末までに発表される見込みです。