Ultragenyx ได้รับอนุมัติยีนบำบัด แต่การทดลอง Angelman ล้มเหลว
รายได้ไตรมาส 2 พุ่งและขาดทุนลดลง ขาดทุนไตรมาส 2 ของ Ultragenyx ลดลงเหลือ 90 เซนต์ต่อหุ้น และรายได้เพิ่มขึ้น 28% เป็น 214 ล้านดอลลาร์ ซึ่งเป็นสถิติสูงสุด เกินความคาดหมาย บริษัทยังคงเป้ารายได้ทั้งปีไว้ สิ่งนี้สนับสนุนหุ้นโดยแสดงให้เห็นว่าธุรกิจเชิงพาณิชย์กำลังเติบโตและให้เงินทุนสำหรับงานไปป์ไลน์
แสดงให้เห็นว่าธุรกิจพื้นฐานแข็งแรง ซึ่งสำคัญต่อการประเมินมูลค่าแม้หลังการทดลองล้มเหลว
FDA อนุมัติยีนบำบัด Genglycos FDA ให้การอนุมัติแบบเร่งรัดแก่ Genglycos (DTX401) สำหรับโรคสะสมไกลโคเจนชนิด Ia ซึ่งเป็นยีนบำบัดตัวแรกสำหรับโรคหายากนี้ มีราคาตั้งไว้ที่ 2.7 ล้านดอลลาร์ และคาดว่าจะเปิดตัวภายใน 30-60 วัน สิ่งนี้เพิ่มผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ใหม่ แม้ว่าจำนวนผู้ป่วยจะน้อยมาก (1,500-2,500 รายในสหรัฐอเมริกา)
ผลิตภัณฑ์ที่ได้รับอนุมัติใหม่เป็นปัจจัยบวกสำคัญต่อรายได้ในอนาคต
ข้อมูล 96 สัปดาห์ตอกย้ำประโยชน์ของ Genglycos ข้อมูล 96 สัปดาห์ที่เผยแพร่แสดงว่า Genglycos ลดการบริโภคแป้งข้าวโพดต่อวันลง 61% และช่วยให้ผู้ป่วยหลายรายเลิกใช้ขนาดยาตอนกลางคืน โดยมีโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ทนได้ สิ่งนี้เสริมความน่าเชื่อถือของการบำบัดที่เพิ่งได้รับอนุมัติ และสนับสนุนความมั่นใจของแพทย์และผู้จ่ายเงิน
สนับสนุนการอนุมัติด้วยหลักฐานระยะยาว ช่วยให้เกิดการนำไปใช้
การทดลอง Angelman ล้มเหลว หุ้นดิ่งลง การศึกษา Aspire ระยะที่ 3 ของ apazunersen (GTX-102) ไม่บรรลุเป้าหมายหลักและเป้าหมายรองสำคัญ ทำให้หุ้นร่วง 43-46% สู่ระดับต่ำสุดเป็นประวัติการณ์ นักวิเคราะห์ปรับลดอันดับหุ้น โดยอ้างว่าพลาดเป้าอย่างสิ้นเชิง บริษัทจะลดค่าใช้จ่ายและทบทวนโครงการ แต่ธุรกิจเชิงพาณิชย์ยังเป็นฐานรองรับมูลค่าบางส่วน
นี่คือเหตุการณ์เชิงลบใหม่ที่ใหญ่ที่สุด ซึ่งทำให้หุ้นดิ่งลงโดยตรง