Ultragenyxが遺伝子治療の承認を獲得するも、Angelman症候群の試験は失敗
第2四半期の売上高急増と損失縮小 Ultragenyxの第2四半期の損失は1株あたり90セントに縮小し、売上高は28%増の記録的な2億1400万ドルとなり、予想を上回った。同社は通期の売上高ガイダンスを維持した。これは商業事業が成長し、パイプラインの研究を資金提供していることを示し、株価を支えている。
試験失敗後でも、基礎となる事業が健全であることを示しており、評価にとって重要である。
FDAがGenglycos遺伝子治療を承認 FDAは糖原病Ia型に対してGenglycos（DTX401）に迅速承認を与えた。この希少疾患に対する初の遺伝子治療である。価格は270万ドルで、30〜60日以内に発売される見込み。新たな商業製品が加わるが、患者数は非常に少ない（米国で1,500〜2,500人）。
新製品の承認は将来の売上高にとって大きなプラス要因である。
96週間のデータがGenglycosの効果を裏付け 公表された96週間のデータでは、Genglycosが毎日のコーンスターチ摂取量を61%削減し、多くの患者が夜間投与を不要にできることを示し、安全性プロファイルは許容範囲であった。これは新たに承認された治療法の根拠を強化し、医師と保険者の信頼を支える。
長期的なエビデンスで承認を裏付け、普及を助ける。
Angelman症候群の試験が失敗、株価が急落 apazunersen（GTX-102）の第3相Aspire試験が主要評価項目と主要な副次評価項目を達成できず、株価は43〜46%下落して過去最低となった。アナリストは完全な失敗を理由に株価を格下げした。同社は費用を削減し、プログラムを見直すが、商業事業が評価の下支えとなる。
これが最大の新たなネガティブイベントであり、株価暴落の直接の原因である。